목요일에는 FDA는 Leqembi의 사용을 승인했습니다. (lecanemab)은 조기 치료로 알츠하이머병. 그것은 상태의 초기 단계에 있는 사람들의 기억 상실을 늦추는 것에 대한 명확한 증거를 보여주는 최초의 약물입니다.
“Leqembi는 알츠하이머병에 대한 질병 수정으로 완전히 FDA 승인을 받은 최초의 약물입니다. 이 분야의 이정표"라고 말했습니다. 토마스 위스니에프스키, NYU Langone Health의 알츠하이머병 연구 센터 소장. "그러나 이 약물은 초기 질병을 가진 선별된 환자군에 적합하며 임상적 이점은 상대적으로 미미합니다."
Leqembi는 알츠하이머병을 역전시키거나 치료하지는 않지만 FDA의 최근 승인으로 이 약을 받을 자격이 있는 사람들이 접근할 수 있게 되었습니다. Leqembi는 1월 초에 처음으로 가속 승인을 받았지만 완전한 승인 절차를 거치지 않았기 때문에 Medicare는 이에 대한 보장을 거부했습니다. 1년에 26,500달러라는 가파른 가격으로 사람들은 이 약에 대해 자비로 지불해야 했습니다. FDA의 최근 결정은 65세 이상의 사람들에게 이 약에 대한 메디케어 보장을 확대할 수 있는 길을 열었습니다. 알츠하이머의 영향을 가장 많이 받는 연령대.
Leqembi는 아밀로이드-베타 플라크라고 하는 뇌의 단백질 조각 덩어리를 표적으로 하는 일종의 항체입니다. 과학자들이 아직 완전히 이해하지 못하는 이유 때문에 단백질 더미가 뉴런 사이에 서로 달라붙기 시작하고 결국에는 이러한 덩어리는 그들의 존재가 서로에게 중요한 화학적 메시지를 보내는 뉴런을 방해하기 때문에 피하기 어렵게 됩니다.
플라크는 또한 뉴런을 살아 있게 유지하는 데 필요한 세포 기능을 방해합니다. 스스로를 지탱할 영양분이 부족하고 도움을 청할 수 없는 뉴런은 죽습니다. 아밀로이드-베타 플라크의 독성이 미세아교세포라고 하는 면역 세포의 방출을 자극한다는 연구도 있습니다. Microglia는 뇌의 청소부 역할을 하여 세포 파편과 기능 장애가 있는 세포를 청소합니다. 아밀로이드-베타 플라크의 지저분한 상황은
통제되지 않은 면역 반응 미세아교세포는 신경독성을 제한하는 동시에 인근 세포를 손상시키는 염증 반응을 방출하는 방법으로 플라크 주변에 모여듭니다.Leqembi는 뇌의 아밀로이드-베타 플라크 수를 줄임으로써 이러한 신경 퇴행성 과정이 일어나는 것을 막습니다. 항체로서 Leqembi는 베타-아밀로이드 단백질을 사냥합니다. 일단 발견되면 면역 체계에 단백질을 즉시 제거해야 한다고 알려주는 단백질에 태그를 붙입니다. 아밀로이드 플라크의 감소는 질병 진행을 늦추고 인지 장애를 지연시켜 환자가 사랑하는 사람과 더 많은 시간을 보낼 수 있도록 합니다.
이 약물은 정맥 주사로 투여되는 액체입니다. 그만큼 권장 복용량은 10mg/kg입니다. 2주에 한 번씩 1시간씩 배달됩니다. 복용량은 뇌의 아밀로이드-베타 플라크에 따라 달라질 수 있습니다.
Leqembi의 효과를 테스트하는 3상 임상 시험의 강력한 결과는 FDA가 항체가 알츠하이머 환자의 인지 기능을 보존할 수 있음을 확신시켰습니다.
그만큼 연구 301(CLARITY AD) 시험 50~90세 사이의 초기 알츠하이머병(경증 인지 장애 또는 경미한 치매로 정의됨)을 앓고 있는 1,795명을 등록하여 뇌의 아밀로이드-베타 플라크 징후를 보여주는 뇌 스캔을 받았습니다. 각 사람은 2주에 한 번 Leqembi 10mg/kg 또는 위약을 받도록 무작위로 선택되었습니다.
Leqembi를 복용한 사람들은 항체를 복용하지 않은 그룹에 비해 인지 장애의 현저한 감소에 해당하는 아밀로이드-베타 플라크의 징후가 적었습니다. 18개월 후 연구원들은 Leqembi 그룹이 알츠하이머병 진행을 27% 늦추는 것을 관찰했습니다.
“오늘의 조치는 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하는 약물이 FDA의 약물 평가 및 연구 센터의 신경 과학실 국장 대행인 Teresa Buracchio는 FDA 언론에서 말했습니다. 풀어 주다. 이번 확증연구를 통해 알츠하이머병 환자에게 안전하고 효과적인 치료제임을 확인했다”고 말했다.
약물 소식은 FDA가 다른 알츠하이머 치료제를 승인한 지 2년 후에 나온 것입니다. 아듀헬름. 약은 하기로 되어있다 느린인지 기능 저하 면역 체계를 자극하여 아밀로이드-베타 플라크를 제거합니다. 그러나 그 효과를 둘러싼 증거에 의문이 제기되어 Medicare가 발동되었습니다. 28,000달러의 가격을 감당할 수 있는 수단이 거의 없는 사람들을 남겨두고 논란이 되는 약물의 보장을 거부하는 것 꼬리표.
승인 논란이 팽팽한 한 가지 이유는 데이터가 인지 저하 지연과 같은 임상적 측정보다는 감소된 아밀로이드 플라크의 양에 초점을 맞췄다는 점이라고 설명했다. 켈리앤 니오티스, MD, 예방 신경과 전문의 및 흐름 자문위원. Leqembi에 대한 임상 시험은 뇌 아밀로이드 수준의 감소와 18개월째 인지 및 기능 감소와 관련이 있는 것으로 나타났습니다.
결과는 Leqembi가 기적의 약이라는 것을 의미하지는 않지만 희망적일 이유가 있습니다. Niotis는 "나의 개인적 견해는 알츠하이머병이 매우 복잡하다는 것입니다. 단일 약제가 해결책이 될 것 같지는 않습니다."라고 경고합니다. "진정한 영향을 미치려면 행동 변화, 예방 노력을 통해 모든 각도에서 이 질병에 맞서야 합니다. 그리고 아밀로이드 타우 및 신경 염증과 같은 다른 표적과 여러 치료법을 결합함으로써. 이것은 올바른 방향으로 나아가는 단계입니다.”
시험에서 약물을 복용한 사람들은 두통과 주입 관련 반응을 보고했습니다. 연구원들은 또한 소량의 뇌출혈과 함께 뇌 부종의 징후를 관찰했습니다. 그러나 이것은 ApoE4 유전자를 가지고 있거나 혈액 희석제를 사용하는 사람들 사이에서 더 자주 발생했습니다.
뇌 부종과 출혈의 위험은 사람들이 정기적인 검진과 뇌 스캔을 받아야 함을 의미하며 환자와 의사가 이 치료 계획에 투자해야 하는 시간을 추가합니다. 또한 선별 검사를 수행하고 치료를 안전하게 관리하는 방법에 대해 의사를 교육하는 데 시간이 걸립니다.
또 다른 문제는 이 약의 출시가 늦어서 몇 달 동안 사용할 수 없을 수도 있다는 것입니다. 전체 승인 전에 Medicare는 임상 시험 중인 사람들에게만 약을 적용했지만 이제 수백만 명의 자격을 테스트해야 합니다. 높은 비용과 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 부작용을 감안할 때, 이 약은 내년에 선택된 소수에게만 제공될 가능성이 있습니다. 그럼에도 불구하고 Wisniewski는 Medicare가 비용의 80%만 충당하기로 동의하여 환자가 비싼 의료비를 부담하게 될 수 있다고 경고합니다.
“알츠하이머병을 퇴치하기 위한 신약은 확실히 환영받는 돌파구이지만 그것이 임상으로 어떻게 전환될지는 여전히 의문입니다. 이러한 약물은 개별 환자에 따라 다소 효과적일 수도 있고 다소 위험할 수도 있습니다.”라고 Niotis는 말합니다. "이러한 질문에 답하려면 수년간의 실제 임상 경험이 필요할 것입니다."
