Jenn McNary, sešu bērnu mamma, uzsāka tiešsaistes kampaņu, lai lūgtu ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei (FDA) ātri apstiprināt dzīvību glābjošas zāles, kurām var piekļūt tikai viens dēls-abiem zēniem ir Dišenas muskuļu distrofija (DMD), deģeneratīvs muskulis slimība. Fakts, ka Sakstona upes Vermontā dzīvojošā mamma jau tikās ar FDA augstākajām aģentūru amatpersonām, parāda mātes apņēmības un mīlestības spēku.
autore: Jenn McNary
kā teica Džūlija Veingardena Dubina
Maniem dēliem Ostinam un Maksam Leklēriem ir nāvējoša slimība. Ostinam (14 gadi) un Maksam (11 gadi) ir Dišenas muskuļu distrofija (DMD)-termināla progresējoša muskuļu novājēšanas slimība, kas galvenokārt skar zēnus. Lielākā daļa bērnu ir ratiņkrēslos līdz 12 gadu vecumam un pusaudžiem nepieciešama elpošanas palīdzība - parasti paredzamais dzīves ilgums ir 20. gadu sākumā. Cietušie mirst paralizēti bez spējas ēst, elpot vai pārvietoties paši. Pašlaik tirgū nav ārstēšanas.
Brīnumzāles
2011. gada vasarā Makss bija tiesīgs saņemt medicīnisko pārbaudi attiecībā uz jaunu medikamentu Eteplirsen, kas, šķiet, aptur slimības progresēšanu. Makss ir lietojis Eteplirsen vairāk nekā 86 nedēļas. Pirms narkotiku lietošanas viņš krita daudz, un lielāko daļu dienas sāka paļauties uz manuālajiem ratiņkrēsliem. Tagad Makss ir ļoti līdzīgs parastajam 11 gadus vecajam bērnam. Viņš var skriet, lēkt, kāpt un spēlēt, un viņš vairs nekrīt. Bērni ar Duchenne vienmēr pasliktinās, bet Makss un citi izmēģinājuma zēni ir kļuvuši labāki vai stabilizējušies. Šīs zāles maina dzīvi un ir novatoriskas-pirmās šāda veida zāles, kas maina slimības pamatā esošo mehānismu un nodrošina šiem bērniem daudz labāku dzīves kvalitāti.
Kad Ostinam bija 10 gadu, viņš kļuva pilnīgi ambulatorā stāvoklī un viņš netika iekļauts klīniskajā pētījumā Eteplirsen, jo viņi prasīja, lai bērni varētu izpildīt sešu minūšu pastaigas testu, lai to izdarītu kvalificēties. Ostins sāk zaudēt ķermeņa augšdaļas funkcijas, un viņam nepieciešama palīdzība pat nelielos ikdienas uzdevumos, piemēram, ēdiena sagriešanā, dzēriena iegūšanā un ģērbšanā. Dušens ir progresējoša slimība, tāpēc katru dienu viņš zaudē nedaudz vairāk funkciju.
Spēka kampaņa
Katra minūte ir svarīga, un es esmu aizņemts ar bezpeļņas DMD Hero, kuru es nodibināju oktobrī kopā ar savu vīru Kreigu. McNary, lai palīdzētu ātrāk un efektīvāk pārvietot daudzsološas jaunas zāles DMD pacientiem, izmantojot aizstāvību un apzināšanās.
Ar mums sazinājās arī change.org - pasaulē lielākā lūgumrakstu platforma - pirms pieciem mēnešiem un uzsāka steidzamu kampaņu. Mūsu lūgumrakstā teikts: “FDA, lūdzu, apstipriniet zāles, kas maniem zēniem ir jāizdzīvo - abi mani dēli ir pelnījuši dzīvot." Lūgumraksta mērķis bija FDA lūgt viņus apsvērt Eteplirsen paātrinājumu apstiprinājums. Change.org ir palīdzējis dzirdēt mūsu balsis Vašingtonā un atbalstīt mūs mūsu centienos iegūt FDA auditoriju.
Pēdējo mēnešu laikā mums ir bijušas trīs ļoti pozitīvas tikšanās ar FDA. Mēs esam jutušies ļoti iedrošināti, ka FDA ieklausās un ir ļoti ieinteresēta pēc iespējas ātrāk pārvietot jaunas un novatoriskas ārstēšanas metodes pacientiem, kuriem tās ir vajadzīgas. Es uzskatu, ka paātrināta apstiprināšana notiks.
Gaida savu kārtu
Čau, mammas: Vai jūs zināt kādu māti ar lielisku stāstu? Mēs meklējam māmiņu stāstus. Sūtiet e -pastu uz adresi [email protected] ar saviem ieteikumiem.
Es uzskatu, ka mūsu stāsts sasaucas ar cilvēkiem neatkarīgi no tā, vai viņiem ir bērni vai nav, un vai Duchenne viņu aizkustina vai nē. Dienas beigās mēs runājam par ģimeni, kas sagrauta vidū, un viens dēls uzplaukst, bet otrs dēls burtiski mirst, gaidot dzīvības glābšanas zāles. Tas ir sāpīgi un neapstrādāti, un es nedomāju, ka pasaulē ir kāds cilvēks, kurš, gaidot savu kārtu, nejūt Austinu.
Esmu kļuvis par cilvēku, kurš baidās no ļoti maz, kurš ar ikvienu runās vai darīs jebko, ja tas palīdzēs maniem bērniem. Būt bērnu mātei ar termināli slimība tikai padara jūs daudz drosmīgāku un neatlaidīgāku. Es ceru, ka mani bērni ir iemācījušies aizstāvēt sevi, iestāties par to, kas ir pareizi vai kam viņi tic. Es ceru, ka viņi ir iemācījušies, ka ikviens var kaut ko mainīt, un ka ir daži patiešām laipni un veltīti cilvēki, kuri ļoti smagi strādā, lai viņiem palīdzētu.
Mamma Gudrība
Ietveriet sevi ar cilvēkiem, kuri jūs atbalsta un dod iespēju, un patiesi vēlas palīdzēt jebkurā jums nepieciešamajā veidā. Spēcīga komanda, uz kuru paļauties, kad viss kļūst grūti, ir visvērtīgākā lieta, kāda jums var būt.
Attēla kredīts (augšējā fotogrāfija): Justin Ferland Photography
Lasiet vairāk par īstām māmiņām
Mammas stāsts: Manam dēlam ir Nīmaņa-Pika slimība
Vecāki un autisms: Eimijas stāsts
Mammas stāsts: Es palīdzu bezpajumtniekiem atjaunot savu dzīvi
