여섯 아이의 엄마인 Jenn McNary는 미국 식품의약국(FDA)이 신속하게 승인할 수 있도록 온라인 캠페인을 시작했습니다. 한 아들만 사용할 수 있는 구명 약물 — 두 소년 모두 퇴행성 근육인 뒤센 근이영양증(DMD)이 있습니다. 질병. 버몬트주 색스턴스 리버에 거주하는 엄마가 이미 FDA 고위 관계자들을 만났다는 사실은 엄마의 결단력과 사랑의 힘을 보여준다.
젠 맥나리
Julie Weingarden Dubin에게 말한 것처럼
내 아들인 Austin과 Max Leclaire는 치명적인 질병을 앓고 있습니다. Austin(14세)과 Max(11세)는 주로 소년들에게 발병하는 말기 진행성 근육 소모성 질환인 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있습니다. 대부분의 어린이는 12세가 되면 전동 휠체어를 타게 되며 10대부터 호흡 보조가 필요합니다. 일반적으로 기대 수명은 20대 초반입니다. 고통받는 사람들은 스스로 먹고 숨을 쉬거나 움직일 수 있는 능력 없이 마비되어 죽습니다. 현재 시장에 치료제가 없습니다.
기적의 약
2011년 여름, Max는 질병의 진행을 막는 것으로 보이는 신약 Eteplirsen에 대한 의료 시험을 받을 자격이 있었습니다. Max는 지금 86주 이상 Etplirsen을 사용하고 있습니다. 약물을 사용하기 전에 그는 많이 넘어졌고, 하루 종일 수동 휠체어에 의존하여 돌아다녔습니다. 이제 맥스는 평범한 11세 소년과 매우 흡사합니다. 그는 달리고, 뛰고, 오르고 놀 수 있으며 더 이상 넘어지지 않습니다. Duchenne과 함께하는 아이들은 항상 나빠지지만 Max와 재판에 참가한 다른 소년들은 나아지거나 안정되었습니다. 이 약물은 삶을 변화시키고 획기적인 것입니다. 질병의 근본적인 메커니즘을 바꾸고 이 아이들에게 훨씬 더 나은 삶의 질을 제공하는 최초의 약물입니다.
Austin이 10살이 되었을 때 그는 완전히 걸을 수 없게 되었고 임상 시험에 포함되지 않았습니다. Eteplirsen은 아이들이 6분 동안 걷기 테스트를 마칠 수 있도록 요구했기 때문입니다. 자격이 있다. 오스틴은 상체의 기능을 잃기 시작했으며 음식 자르기, 음료수 마시기, 옷 입기 등의 사소한 일상 작업에도 도움이 필요합니다. Duchenne은 진행성 질환이므로 매일 조금씩 더 많은 기능을 잃습니다.
파워 캠페인
매 순간이 중요하고 남편 Craig와 함께 10월에 설립한 비영리 DMD Hero로 바쁘다. McNary는 옹호 및 의식.
우리에게도 연락이 왔다 change.org — 세계 최대의 청원 플랫폼 — 5개월 전 긴급 캠페인을 시작했습니다. 우리의 청원에는 “FDA가 내 아들들이 생존하는 데 필요한 약을 승인해 주십시오. 내 아들 둘 다 받을 자격이 있습니다. 살다." 이 청원은 FDA에 에테플러센을 가속화된 치료제로 고려하도록 요청하는 것을 목표로 했습니다. 승인. Change.org는 워싱턴에서 우리의 목소리를 알리고 FDA의 청중을 확보하기 위한 우리의 탐구를 지원하는 데 중요한 역할을 했습니다.
우리는 지난 몇 달 동안 FDA와 3번의 매우 긍정적인 회의를 했습니다. FDA가 귀를 기울이고 있으며 새롭고 혁신적인 치료법을 필요한 환자에게 가능한 한 빨리 전달하는 데 매우 관심이 있다는 점을 매우 고무적으로 느꼈습니다. 나는 빠른 승인이 일어날 것이라고 믿습니다.
그의 차례를 기다리며
이봐, 엄마들: 훌륭한 사연을 가진 어머니를 아십니까? 우리는 엄마 이야기를 찾고 있습니다. 제안 사항을 [email protected]으로 이메일을 보내주십시오.
나는 우리의 이야기가 아이들이 있든 없든, Duchenne이 감동을 받았든 그렇지 않든 사람들에게 공감대를 형성한다고 믿습니다. 하루가 끝나면 우리는 한 가족이 중간에 끊겼습니다. 한 아들은 번성하고 다른 아들은 생명을 구하는 약을 기다리다가 말 그대로 죽어가고 있습니다. 그것은 고통스럽고 날 것입니다. 나는 오스틴이 자신의 차례를 기다릴 때 오스틴을 좋아하지 않는 사람은 세상에 없다고 생각합니다.
아이들에게 도움이 된다면 누구에게든 말을 걸거나 무엇이든 하는 아주 조금 겁이 나는 사람이 되었습니다. 단말기로 아이의 엄마 되기 병 당신을 훨씬 더 용감하고 끈기있게 만듭니다. 제 아이들이 스스로를 옹호하는 법, 옳고 자신이 믿는 것을 옹호하는 법을 배웠기를 바랍니다. 나는 그들이 모든 사람이 변화를 만들 수 있다는 것과 그들을 돕기 위해 매우 열심히 일하는 친절하고 헌신적인 사람들이 있다는 것을 배웠기를 바랍니다.
엄마 지혜
당신을 지원하고 힘을 실어주고 진정으로 당신이 필요로 하는 모든 방법으로 돕고 싶어하는 사람들과 함께하십시오. 어려운 일이 있을 때 기댈 수 있는 강한 팀은 당신이 가질 수 있는 가장 소중한 것입니다.
이미지 크레디트(상단 사진): Justin Ferland Photography
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