بدأت جين ماكناري ، وهي أم لستة أطفال ، حملة عبر الإنترنت لمناشدة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للموافقة بسرعة على الدواء المنقذ للحياة الذي يستطيع ابن واحد فقط الوصول إليه - يعاني كلا الصبيان من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ، وهو عضلة تنكسية مرض. إن حقيقة أن الأم التي تعيش في نهر ساكستون بولاية فيرمونت التقت بالفعل مع كبار مسؤولي الوكالة في إدارة الغذاء والدواء (FDA) تظهر قوة عزم الأم وحبها.
بواسطة جين ماكناري
كما رويت لجولي وينجاردن دوبين
يعاني أبنائي أوستن وماكس ليكلير من مرض مميت. يعاني أوستن (14 عامًا) وماكس (11 عامًا) من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ، وهو مرض عضلي تدريجي نهائي يصيب الأولاد بشكل أساسي. يكون معظم الأطفال على كراسي متحركة كهربائية في سن 12 عامًا ويحتاجون إلى مساعدة التنفس من قبل المراهقين - وعمومًا يكون متوسط العمر المتوقع في أوائل العشرينات. يموت المصاب بالشلل دون القدرة على الأكل أو التنفس أو الحركة بأنفسهم. لا يوجد علاج حاليًا في السوق.
معجزة المخدرات
في صيف عام 2011 ، كان ماكس مؤهلاً لإجراء تجربة طبية لعقار Eteplirsen ، وهو دواء جديد يبدو أنه يوقف تطور المرض. كان Max في Eteplirsen لأكثر من 86 أسبوعًا حتى الآن. قبل تعاطي المخدر ، كان يسقط كثيرًا ، وبدأ في الاعتماد على كرسيه المتحرك اليدوي معظم اليوم للتجول. الآن ماكس يشبه إلى حد كبير طفل يبلغ من العمر 11 عامًا. يمكنه الجري والقفز والتسلق واللعب ، ولم يعد يسقط على الإطلاق. الأطفال الذين يعانون من Duchenne دائمًا ما يزدادون سوءًا ، لكن Max والأولاد الآخرين في التجربة تحسنوا أو استقروا. هذا الدواء هو مغير للحياة ورائد - الدواء الأول من نوعه لتغيير الآلية الأساسية للمرض ، ومنح هؤلاء الأطفال نوعية حياة أفضل بكثير.
عندما كان أوستن في العاشرة من عمره ، أصبح غير متنقل تمامًا ولم يتم تضمينه في التجربة السريرية لـ Eteplirsen لأنهم طلبوا أن يكون الأطفال قادرين على إكمال اختبار المشي لمدة ست دقائق من أجل مؤهل. بدأ أوستن يفقد وظيفته في الجزء العلوي من جسمه ويتطلب المساعدة حتى في المهام اليومية البسيطة مثل قطع طعامه وشرب مشروب وارتداء الملابس بنفسه. Duchenne هو مرض تدريجي ، لذلك يفقد كل يوم المزيد من الوظائف.
حملة القوة
كل دقيقة مهمة وأنا مشغول مع DMD Hero غير الربحي ، الذي أسسته في أكتوبر مع زوجي كريج McNary ، للمساعدة في نقل الأدوية الجديدة الواعدة لمرضى DMD بشكل أسرع وأكثر كفاءة ، من خلال المناصرة و وعي.
كما تم الاتصال بنا من قبل change.org - أكبر منصة لتقديم العرائض في العالم - قبل خمسة أشهر ، وأطلقت حملة عاجلة. قال التماسنا ، "رجاءً وافقت إدارة الغذاء والدواء على الدواء الذي يحتاجه أولادي للبقاء على قيد الحياة - يستحق كلا أبنائي ليعيش." كان الالتماس موجهًا إلى إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لمطالبتهم بالنظر في تسريع Eteplirsen موافقة. كان موقع Change.org فعالاً في إيصال أصواتنا في واشنطن وفي دعمنا في سعينا للحصول على جمهور مع إدارة الغذاء والدواء.
لقد عقدنا ثلاثة اجتماعات إيجابية للغاية مع إدارة الغذاء والدواء في الأشهر القليلة الماضية. لقد شعرنا بالتشجيع لأن إدارة الغذاء والدواء تستمع وتهتم جدًا بنقل علاجات جديدة ومبتكرة للمرضى الذين يحتاجون إليها بأسرع ما يمكن. أعتقد أن الموافقة المعجلة ستحدث.
في انتظار دوره
مرحبًا يا أمهات: هل تعرف أم لديها قصة رائعة؟ نحن نبحث عن قصص أمي. أرسل بريدًا إلكترونيًا إلى [email protected] مع اقتراحاتك.
أعتقد أن قصتنا لها صدى لدى الناس ، سواء كان لديهم أطفال أم لا وسواء تأثرت بدوشين أم لا. في نهاية اليوم ، نتحدث عن عائلة قطعت من المنتصف ، مع ابن واحد يزدهر والآخر يموت حرفيًا أثناء انتظار الدواء المنقذ للحياة. إنه أمر مؤلم وقاس ولا أعتقد أن هناك شخصًا في العالم لا يشعر بأوستن وهو ينتظر دوره.
لقد أصبحت شخصًا يخاف القليل جدًا ، والذي سيتحدث إلى أي شخص أو يفعل أي شيء إذا كان ذلك سيساعد أطفالي. أن تكوني أم لأطفال مع محطة طرفية مرض فقط يجعلك أكثر شجاعة وإصرارًا. آمل أن يتعلم أطفالي الدفاع عن أنفسهم ، والدفاع عن الصواب أو ما يؤمنون به. آمل أن يكونوا قد تعلموا أن كل شخص يمكنه إحداث فرق ، وأن هناك بعض الأشخاص اللطفاء والمخلصين حقًا يعملون بجد لمساعدتهم.
أمي الحكمة
أحط نفسك بالأشخاص الذين يدعمونك ويمكّنونك ، وتريد حقًا المساعدة بأي طريقة تريدها. إن الفريق القوي الذي يمكنك الاعتماد عليه عندما تصبح الأمور صعبة هو أثمن شيء يمكنك الحصول عليه.
رصيد الصورة (الصورة العلوية): جوستين فيرلاند فوتوغرافي
اقرأ المزيد عن الأمهات الحقيقيات
قصة أمي: ابني مصاب بمرض نيمان بيك
الأبوة والأمومة والتوحد: قصة إيمي
قصة أمي: أساعد المشردين على إعادة بناء حياتهم
