У четвртак, ФДА је одобрила употребу лека Лекемби (леканемаб) као третман за рано Алцхајмерова болест. То је први лек који показује јасне доказе за успоравање губитка памћења код људи у раним фазама стања.
„Лекемби је први лек који је у потпуности одобрила ФДА и који модификује болест за Алцхајмерову болест; прекретница у овој области“, каже Тхомас Висниевски, директор Центра за истраживање Алцхајмерове болести при НИУ Лангоне Хеалтх. "Међутим, лек је прикладан за одабрани скуп пацијената са раном болешћу, а клиничке користи су релативно скромне."
Иако Лекемби не поништава или лечи Алцхајмерову болест, недавно одобрење ФДА омогућава људима који имају право на лек да му приступе. Лекемби је први пут добио убрзано одобрење почетком јануара, али пошто није прошао потпуни процес одобрења, Медицаре је одбио да га покрије. По високој цени од 26.500 долара годишње, људи су морали да плаћају из свог џепа за овај лек. Најновија одлука ФДА отвара пут за проширење Медицаре покривености за овај лек код људи старијих од 65 година - старосна група која је највише погођена Алцхајмером.
Лекемби је врста антитела која циља накупине протеинских фрагмената у мозгу који се називају амилоид-бета плакови. Из разлога које научници још увек не разумеју у потпуности, гомиле протеина почињу да се лепе између неурона и на крају ове накупине постаје тешко избећи јер њихово присуство омета неуроне који шаљу важне хемијске поруке једни другима.
Плакови такође ометају ћелијске функције потребне за одржавање неурона у животу. Лишен хранљивих материја за одржавање и неспособан да позове помоћ, неурон умире. Такође постоје истраживања која сугеришу да токсичност амилоид-бета плакова стимулише ослобађање имуне ћелије зване микроглија. Мицроглиа делује као чувар мозга, уклањајући све ћелијске остатке и дисфункционалне ћелије. Неуредна ситуација са амилоид-бета плаковима могла би да створи неконтролисани имуни одговор где се микроглија скупља око плакова као начин да се ограничи неуротоксичност, истовремено ослобађајући инфламаторне одговоре који повређују оближње ћелије.
Лекемби зауставља овај неуродегенеративни процес смањењем броја амилоид-бета плакова у мозгу. Као антитело, Лекемби лови бета-амилоидни протеин. Једном пронађен, означава протеин који говори имунолошком систему да га треба одмах уклонити из тела. Очекује се да ће смањење амилоидних плакова успорити напредовање болести и одложити когнитивна оштећења, што би могло допринети додатном времену које пацијенти могу провести са својим најмилијима.
Лек је течност која се примењује као интравенска инфузија. Тхе препоручена доза је 10 мг/кг испоручује се на један сат једном у две недеље. Дозирање се може променити у зависности од амилоид-бета плакова у мозгу.
Снажни резултати клиничког испитивања фазе 3 тестирања ефикасности Лекембија уверили су ФДА да је антитело способно да очува когницију код људи са Алцхајмером.
Тхе Студија 301 (ЦЛАРИТИ АД) испитивање уписало 1.795 људи између 50 и 90 година старости са раном Алцхајмеровом болешћу (дефинисаном као благо когнитивно оштећење или блага деменција) са скенирањем мозга који показује знаке амилоид-бета плакова у мозгу. Свака особа је насумично одабрана да прими или 10 мг/кг Лекембија једном у две недеље или плацебо.
Људи који су узимали Лекемби показали су мање знакова амилоид-бета плакова што је одговарало значајном смањењу когнитивног оштећења у поређењу са групом која није узимала антитело. После 18 месеци, истраживачи су приметили да је Лекемби група успорила напредовање до Алцхајмерове болести за 27 процената.
„Данашња акција је прва потврда да је лек који циља на основну болест Алцхајмерове болести показао клиничку корист у овом разарајућа болест“, рекла је Тереза Буракио, вршилац дужности директора Канцеларије за неуронауку у Центру за процену и истраживање лекова ФДА, у штампи ФДА издање. "Ова потврдна студија је потврдила да је то безбедан и ефикасан третман за пацијенте са Алцхајмеровом болешћу."
Вест о леку долази две године након што је ФДА дала одобрење за други лек за Алцхајмерову болест Адухелм. Лек би требало да спор когнитивни пад стимулисањем имунолошког система да очисти амилоид-бета плакове. Међутим, докази о његовој ефикасности доведени су у питање што је подстакло Медицаре одбити покривање контроверзне дроге, остављајући људима мало средстава да приуште цену од 28.000 долара таг.
Један од разлога за жестоко оспоравано одобрење је тај што су се подаци фокусирали на смањену количину амилоидних плакова, а не на клиничку меру као што је одлагање когнитивног пада, објашњава Келлианн Ниотис, МД, превентивни неуролог и Флов Члан Саветодавног већа. Клиничка испитивања лека Лекемби показала су смањење нивоа амилоида у мозгу и била повезана са мањим когнитивним и функционалним падом након 18 месеци.
Резултати не значе да је Лекемби чудесан лек, иако постоји разлог за наду. „Моје лично мишљење је да је Алцхајмерова болест толико сложена – мало је вероватно да ће било који лек бити решење“, упозорава Ниотис. „Да бисмо имали прави утицај, мораћемо да погодимо ову болест из свих углова променама понашања, напорима за превенцију и спајањем више терапија са различитим циљевима као што су амилоид тау и неуроинфламација. Ово је корак у правом смеру.”
У испитивању, људи који су узимали лек пријавили су главобоље и реакције повезане са инфузијом. Истраживачи су такође приметили знаке отицања мозга заједно са малом количином крварења у мозгу - иако је то било чешће међу људима који носе АпоЕ4 ген или који су на разређивачима крви.
Ризик од отицања мозга и крварења значи да људи морају да иду на редовне прегледе и скенирање мозга, што повећава време које пацијент и лекар морају да уложе у овај план лечења. Такође ће бити потребно време да се лекари обуче како да спроводе скрининг и безбедно примењују лечење.
Други проблем је споро увођење овог лека, који можда неће бити доступан месецима. Пре потпуног одобрења, Медицаре је покривао лек само за људе у клиничким испитивањима, али ће сада морати да тестира подобност милиона људи. С обзиром на високу цену и потенцијално опасне по живот нежељене ефекте, могуће је да ће лек следеће године бити понуђен само неколицини одабраних. Без обзира на то, Висниевски упозорава да је Медицаре пристао да покрије само 80 посто трошкова, због чега пацијенти могу платити скупе медицинске рачуне.
„Док је нови лек за борбу против Алцхајмерове болести свакако добродошао напредак, како ће се превести у клиничку праксу остаје питање. Ови лекови могу бити мање или више ефикасни, и више или мање опасни, у зависности од појединачног пацијента“, каже Ниотис. "Биће потребне године клиничког искуства у стварном свету да се одговори на ова питања."
