Jenn McNary, mama a șase ani, a început o campanie online pentru a pleda ca Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) să aprobe rapid un medicament de salvare la care are acces un singur fiu - ambii băieți au distrofie musculară Duchenne (DMD), un mușchi degenerativ boală. Faptul că mama din râul Saxtons, din Vermont, s-a întâlnit deja cu oficiali înalți ai agenției la FDA arată puterea determinării și iubirii unei mame.
de Jenn McNary
așa cum i-a spus Julie Weingarden Dubin
Fiii mei, Austin și Max Leclaire, au o boală mortală. Austin (14 ani) și Max (11 ani) au distrofie musculară Duchenne (DMD), o boală terminală progresivă de pierdere a mușchilor care afectează în primul rând băieții. Majoritatea copiilor se află pe scaune cu rotile electrice până la vârsta de 12 ani și necesită asistență respiratorie de către adolescenți - în general, speranța de viață este la începutul anilor 20. Cei afectați mor paralizați fără capacitatea de a mânca, de a respira sau de a se mișca singuri. În prezent nu există tratament pe piață.
Drog miracol
În vara anului 2011, Max a fost eligibil pentru un studiu medical pentru Eteplirsen, un nou medicament care pare să oprească progresia bolii. Max este pe Eteplirsen de peste 86 de săptămâni acum. Înainte de drog, el cădea foarte mult și începea să depindă de scaunul cu rotile manual cea mai mare parte a zilei pentru a se deplasa. Acum, Max seamănă foarte mult cu un copil normal de 11 ani. Poate alerga, sări, urca și juca și nu mai cade deloc. Copiii cu Duchenne se înrăutățesc întotdeauna, dar Max și ceilalți băieți din proces s-au îmbunătățit sau s-au stabilizat. Acest medicament schimbă viața și este revoluționar - primul medicament de acest gen care schimbă mecanismul de bază al bolii și oferă acestor copii o calitate a vieții mult mai bună.
Când Austin avea 10 ani, a devenit complet non-ambulator și nu a fost inclus în studiul clinic Eteplirsen pentru că au cerut ca copiii să poată finaliza un test de mers pe jos de șase minute pentru a putea califica. Austin începe să-și piardă funcția în partea superioară a corpului și necesită asistență chiar și pentru sarcini zilnice minore, cum ar fi tăierea mâncării, obținerea unei băuturi și îmbrăcarea personală. Duchenne este o boală progresivă, așa că în fiecare zi își pierde puțin mai multă funcție.
Campanie de putere
Fiecare minut contează și sunt ocupat cu organizația non-profit DMD Hero, pe care am fondat-o în octombrie împreună cu soțul meu, Craig McNary, pentru a ajuta la mutarea de medicamente noi promițătoare pentru pacienții cu DMD mai rapid și mai eficient, prin advocacy și conștientizare.
De asemenea, am fost contactați de change.org - cea mai mare platformă de petiții din lume - acum cinci luni și a lansat o campanie urgentă. Petiția noastră a spus: „FDA, vă rog, aprobați medicamentul de care au nevoie băieții mei pentru a supraviețui - amândoi fiii mei merită a trai." Petiția a vizat FDA să le ceară să ia în considerare Eteplirsen pentru accelerare aprobare. Change.org a contribuit la obținerea vocii noastre la Washington și la sprijinirea noastră în încercarea noastră de a obține un public la FDA.
Am avut trei întâlniri foarte pozitive cu FDA în ultimele luni. Ne-am simțit foarte încurajați de faptul că FDA ascultă și este foarte interesat să transmită tratamente noi și inovatoare pacienților care au nevoie de ei, cât mai repede posibil. Cred că se va întâmpla o aprobare accelerată.
Așteptându-i rândul
Hei, mămici: Cunoști o mamă cu o poveste grozavă? Căutăm povești de mamă. Trimiteți un e-mail la [email protected] cu sugestiile dvs.
Cred că povestea noastră rezonează cu oamenii, indiferent dacă au sau nu copii și dacă sunt atinși sau nu de Duchenne. La sfârșitul zilei, vorbim despre o familie tăiată la mijloc, cu un fiu înfloritor, iar celălalt fiu moarte literalmente în timp ce așteaptă medicamentul salvator. Este dureros și crud și nu cred că există o persoană în lume care să nu simtă pentru Austin în timp ce își așteaptă rândul.
Am devenit o persoană care se teme de foarte puțin, care va vorbi cu oricine sau va face orice dacă îmi va ajuta copiii. Fiind mama copiilor cu terminal boală doar te face mult mai curajos și mai persistent. Sper că copiii mei au învățat să pledeze pentru ei înșiși, să susțină ceea ce este corect sau în ce cred. Sper că au învățat că toată lumea poate face diferența și că există oameni cu adevărat amabili și dedicați care lucrează foarte mult pentru a-i ajuta.
Mama Înțelepciunea
Înconjoară-te de oameni care te sprijină și te împuternicesc și doresc cu adevărat să te ajute în orice moduri ai nevoie. O echipă puternică pe care să te bazezi atunci când lucrurile se îngreunează este cel mai valoros lucru pe care îl poți avea.
Credit de imagine (fotografia de sus): Justin Ferland Photography
Citiți mai multe despre mamele reale
Povestea mamei: Fiul meu are boala Niemann-Pick
Cresterea copilului si autism: povestea lui Amy
Povestea mamei: ajut persoanele fără adăpost să-și refacă viața
