Para onde você vai depois de ser diagnosticado com uma doença rara? A Iniciativa Chan Zuckerberg (CZI) sabe que há poder nos números. Seu programa Ciência na Sociedade tem a missão de curar, prevenir ou controlar todas as doenças, centralizando pacientes como especialistas no processo de pesquisa. Durante o futuro de Saúde She Media Co-Lab no SXSW, ícone jornalístico Katie Couric; Tania Simoncelli, vice-presidente de Ciência na Sociedade da CZI; Dr. David Fajgenbaum, um paciente com doença rara, pesquisador renomado e bolsista da Rare As One; dupla de marido e mulher e beneficiários da Rare As One, Brian Wallach, advogado de pacientes com ELA; e Sandra Abrevaya, advogada e cuidadora, discutiu a reinvenção do ecossistema de pesquisa, galvanizando um movimento orientado pelo paciente e como transformar intenções em mudança.
Até 7.000 doenças raras afetam 300 milhões de pessoas em todo o mundo. A grande maioria não é bem compreendida e menos de 5% têm tratamentos aprovados. No entanto, os pacientes estão enfrentando esses desafios de frente. Dr. Fajgenbaum foi diagnosticado com a doença de Castleman, uma doença rara que envolve um crescimento excessivo de células nos gânglios linfáticos do seu corpo. A forma mais comum da doença afeta um único linfonodo, geralmente no tórax ou abdômen. Existem cerca de 5.000 novos casos todos os anos nos EUA e, por ser tão mortal, não há muitos sobreviventes, observa o Dr. Fajgenbaum.
Dr. Fajgenbaum sabia que se quisesse sobreviver a esta doença, ele teria que construir uma comunidade de pacientes, médicos e pesquisadores e começar a procurar medicamentos existentes que já foram aprovados pela FDA que possam ser reaproveitados para a doença de Castleman. E isso ele fez. Depois de ter cinco experiências de quase morte, ele agora está em remissão há mais de nove anos, graças a uma droga preexistente que salva vidas. Ele até descobriu mais nove drogas - dentro e fora da doença de Castleman - que podem ser usadas de novas maneiras, para novos pacientes.
O conhecimento que o Dr. Fajgenbaum tem como médico é inestimável. Mas o que permite que ele aborde as doenças raras com tanta nuança é sua conexão pessoal, que vem na forma de sua própria diagnóstico. Isso gerou uma ideia em Tânia. “Eu trabalho com política científica há algumas décadas e faço muita pesquisa em pesquisa e inovação biomédica”, diz Tania. “Ao longo do caminho, fui me sentindo cada vez mais inspirado e atraído pelo trabalho de advogados de pacientes, e pensando que os pacientes são os que realmente impulsionam as mudanças em nosso ecossistema e, no entanto, estão fazendo isso em muito poucos recursos. Por que não os financiamos como parte da solução para impulsionar a pesquisa? Eu queria ir para o CZI para construir um programa focado em fortalecer o poder das comunidades de pacientes.”
Outro defensor do paciente conhecido por seu ativismo é Brian Wallach. Ele foi diagnosticado com ELA no dia em que sua filha voltou do hospital e, embora o prognóstico seja de seis meses, ele convive com a doença desde o diagnóstico em 2017. Fundada em 2019 pela equipe de marido e mulher Brian Wallach e Sandra Abrevaya, EU SOU ELA nasceu do desejo de reescrever a história da ELA para Brian e dezenas de milhares de outras pessoas com ELA. “Em vez de percorrer sua lista de destinos de férias, depois de ser diagnosticado, ou francamente, me ajudando com uma criança de dois anos e um recém-nascido, Brian usou aviões, trens e automóveis para responder à pergunta sobre o que precisava acontecer neste espaço que ainda não estava acontecendo”, diz Sandra.
A resposta? Uma comunidade que precisava se mobilizar para impulsionar o financiamento federal e a legislação que poderia significativamente acelerar o ritmo em que o governo estava desenvolvendo e aprovando medicamentos, mas também dando aos pacientes acesso a aquelas drogas. Dentro de seis a 12 meses após o diagnóstico de ELA, os pacientes são excluídos dos ensaios clínicos. Mas Brian e Sandra queriam mudar isso. “Brian literalmente foi ao [Capitólio] Hill e disse que precisávamos redigir um projeto de lei que permitiria aos pacientes, após a droga ter se mostrado segura na fase dois, obtenha acesso antes de cinco anos para a aprovação total porque esses medicamentos não representam um risco à segurança e estão mostrando alguns sinais de eficácia ”, diz Sandra.
Katie observou que essa esperança, compromisso, motivação e implacabilidade estão presentes em Brian, Sandra, Dr. Fajgenbaum e em todos os pacientes com doenças raras. “Fiquei tão emocionado com Brian e Sandra que agora sou produtor executivo do documentário deles intitulado Nenhuma campanha comum”, diz Katie. O filme segue Sandra e Brian enquanto eles lutam por seu próprio futuro enquanto procuram construir um futuro melhor para milhares de outras pessoas. Para agir na luta contra a ELA, visite aqui. Nenhum ato é pequeno demais.
Este artigo foi criado por SheKnows para Katie Couric Media.
