Jenn McNary, mãe de seis filhos, começou uma campanha online para pedir à Food and Drug Administration (FDA) para aprovar rapidamente um droga que salva vidas a que apenas um filho tem acesso - ambos os meninos têm distrofia muscular de Duchenne (DMD), um músculo degenerativo doença. O fato de que a mãe de Saxtons River, em Vermont, já se encontrou com funcionários graduados da agência no FDA, mostra o poder da determinação e do amor de uma mãe.
por Jenn McNary
como disse a Julie Weingarden Dubin
Meus filhos, Austin e Max Leclaire, têm uma doença mortal. Austin (14 anos) e Max (11 anos) têm distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença de perda muscular progressiva terminal que afeta principalmente meninos. A maioria das crianças usa cadeiras de rodas motorizadas aos 12 anos e requer assistência respiratória na adolescência - geralmente a expectativa de vida é de cerca de 20 anos. Os aflitos morrem paralisados, sem a capacidade de comer, respirar ou se mover por conta própria. Atualmente não há tratamento no mercado.
Droga milagrosa
No verão de 2011, Max foi elegível para um teste médico para Eteplirsen, um novo medicamento que parece impedir a progressão da doença. Max está em Eteplirsen há mais de 86 semanas. Antes da droga ele caía muito e começava a depender da cadeira de rodas manual a maior parte do dia para se locomover. Agora Max é muito parecido com um garoto normal de 11 anos. Ele pode correr, pular, escalar e brincar, e ele não cai mais. Crianças com Duchenne sempre pioram, mas Max e os outros meninos no teste melhoraram ou se estabilizaram. Esta droga é revolucionária e transformadora - a primeira droga desse tipo a mudar o mecanismo subjacente da doença e dar a essas crianças uma qualidade de vida muito melhor.
Quando Austin tinha 10 anos, ele se tornou completamente incapaz de andar e não foi incluído no ensaio clínico para Eteplirsen porque eles exigiam que as crianças fossem capazes de fazer um teste de caminhada de seis minutos para qualificar. Austin está começando a perder as funções da parte superior do corpo e requer assistência até mesmo nas tarefas diárias menores, como cortar a comida, beber e se vestir. Duchenne é uma doença progressiva, então a cada dia ele perde um pouco mais de função.
Campanha de poder
Cada minuto conta e estou ocupada com a organização sem fins lucrativos DMD Hero, que fundei em outubro com meu marido, Craig McNary, para ajudar a mover novos medicamentos promissores para pacientes com DMD de forma mais rápida e eficiente, por meio de advocacy e consciência.
Também fomos contactados por change.org - a maior plataforma de petições do mundo - há cinco meses, e lançou uma campanha urgente. Nossa petição dizia: "FDA, por favor, aprove o remédio de que meus meninos precisam para sobreviver - meus dois filhos merecem viver." A petição foi dirigida ao FDA para pedir-lhes que considerassem o Eteplirsen para aceleração aprovação. Change.org tem sido fundamental para fazer com que nossas vozes sejam ouvidas em Washington e nos apoiar em nossa busca para conseguir uma audiência com o FDA.
Tivemos três reuniões muito positivas com o FDA nos últimos meses. Sentimo-nos muito encorajados pelo fato de a FDA estar ouvindo e estar muito interessada em levar tratamentos novos e inovadores para os pacientes que precisam deles, o mais rápido possível. Acredito que essa aprovação acelerada acontecerá.
Esperando a vez dele
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Acredito que nossa história ressoa nas pessoas, tenham filhos ou não e sejam tocadas por Duchenne ou não. No final do dia, estamos falando sobre uma família reduzida ao meio, com um filho prosperando e o outro filho literalmente morrendo enquanto esperava pela droga que salva vidas. É doloroso e cru e não acho que haja uma pessoa no mundo que não sinta por Austin enquanto ele espera sua vez.
Eu me tornei uma pessoa que tem medo de pouco, que falará com qualquer pessoa ou fará qualquer coisa para ajudar meus filhos. Ser mãe de filhos com terminal doença apenas o torna muito mais corajoso e persistente. Espero que meus filhos tenham aprendido a se defender, a defender o que é certo ou em que acreditam. Espero que eles tenham aprendido que todos podem fazer a diferença e que existem algumas pessoas realmente gentis e dedicadas trabalhando arduamente para ajudá-los.
Mãe Sabedoria
Cerque-se de pessoas que o apóiam e capacitam, e realmente desejam ajudar de todas as maneiras que você precisar. Uma equipe forte para se apoiar quando as coisas ficam difíceis é a coisa mais valiosa que você pode ter.
Crédito da imagem (foto superior): Justin Ferland Photography
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