Šešių vaikų mama Jenn McNary pradėjo internetinę kampaniją, prašydama JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) greitai patvirtinti gyvybės gelbėjimo vaistas, prieinamas tik vienam sūnui-abu berniukai serga Duchenne raumenų distrofija (DMD), degeneraciniu raumeniu liga. Tai, kad Saxtons upės Vermonte gyvenanti mama jau susitiko su aukštais agentūros pareigūnais FDA, rodo motinos ryžto ir meilės galią.
pateikė Jenn McNary
kaip sakė Julie Weingarden Dubin
Mano sūnūs Austinas ir Maksas Lekleriai serga mirtina liga. Austinas (14 metų) ir Maksas (11 metų) serga Diušeno raumenų distrofija (DMD)-galine progresuojančia raumenų švaistymo liga, kuria serga daugiausia berniukai. Dauguma vaikų iki 12 metų sėdi neįgaliųjų vežimėliuose ir jiems paaugliams reikia pagalbos kvėpuoti - paprastai gyvenimo trukmė yra 20 -ųjų pradžioje. Sergantieji miršta paralyžiuoti, neturėdami galimybės valgyti, kvėpuoti ar savarankiškai judėti. Šiuo metu rinkoje nėra gydymo.
Stebuklingas vaistas
2011 m. Vasarą Maxas turėjo teisę atlikti medicininį tyrimą dėl naujo vaisto „Eteplirsen“, kuris, atrodo, stabdo ligos progresavimą. Maksas jau daugiau nei 86 savaites vartojo „Eteplirsen“. Prieš vartodamas narkotikus, jis labai nukrito ir beveik visą dieną pradėjo priklausyti nuo rankinio vežimėlio. Dabar Maksas labai panašus į paprastą 11 metų vaiką. Jis gali bėgti, šokinėti, lipti ir žaisti, ir jis jau visai nekrenta. Vaikai su Duchenne visada blogėja, tačiau Maksas ir kiti bandomieji berniukai pagerėjo arba stabilizavosi. Šis vaistas keičia gyvenimą ir yra novatoriškas-pirmasis tokio pobūdžio vaistas, kuris pakeičia pagrindinį ligos mechanizmą ir suteikia šiems vaikams daug geresnę gyvenimo kokybę.
Kai Austinui buvo 10 metų, jis tapo visiškai ambulatorinis ir nebuvo įtrauktas į klinikinį tyrimą Eteplirsen, nes jie reikalavo, kad vaikai galėtų atlikti šešių minučių vaikščiojimo testą kvalifikuoti. Austinas pradeda prarasti savo viršutinės kūno dalies funkcijas ir jam reikia pagalbos atliekant net ir nedideles kasdienes užduotis, tokias kaip maisto pjaustymas, gėrimas ir apsirengimas. Duchenne yra progresuojanti liga, todėl kiekvieną dieną jis praranda šiek tiek daugiau funkcijų.
Maitinimo kampanija
Kiekviena minutė yra svarbi ir esu užsiėmusi ne pelno siekiančiu „DMD Hero“, kurį spalio mėnesį įkūriau su vyru Craigu. McNary, kad padėtų greičiau ir efektyviau perkelti perspektyvius naujus vaistus DMD sergantiems pacientams suvokimas.
Su mumis taip pat susisiekė change.org - didžiausia pasaulyje peticijų platforma - prieš penkis mėnesius ir pradėjo skubią kampaniją. Mūsų peticijoje sakoma: „FDA patvirtinkite vaistą, kurio mano berniukams reikia išgyventi - abu mano sūnūs to nusipelno gyventi." Peticija buvo skirta FDA prašyti jų apsvarstyti galimybę pagreitinti „Eteplirsen“ patvirtinimas. „Change.org“ padėjo išgirsti mūsų balsus Vašingtone ir padėjo mums siekti, kad FDA gautų auditoriją.
Per pastaruosius kelis mėnesius turėjome tris labai teigiamus susitikimus su FDA. Esame labai paskatinti, kad FDA klauso ir yra labai suinteresuota kuo greičiau perkelti naujus ir novatoriškus gydymo būdus pacientams, kuriems jų reikia. Tikiu, kad įvyks pagreitintas patvirtinimas.
Laukia savo eilės
Labas, mamos: Ar pažįsti mamą su puikia istorija? Mes ieškome istorijų apie mamas. Paštu [email protected] su savo pasiūlymais.
Manau, kad mūsų istorija skamba su žmonėmis, nesvarbu, ar jie turi vaikų, ar ne, ir paliesti Duchenne, ar ne. Dienos pabaigoje mes kalbame apie šeimą, kuri nukirto vidurį, kai vienas sūnus klesti, o kitas sūnus tiesiogine prasme miršta, laukdamas gyvybę gelbstinčio vaisto. Tai skausminga ir neapdorota, ir nemanau, kad pasaulyje yra žmogus, kuris nesijaustų Austinui laukdamas savo eilės.
Aš tapau žmogumi, kuris labai mažai bijo, su kuo nors kalbėsis ar ką nors padarys, jei tai padės mano vaikams. Būti vaikų mama su terminalu liga tai tik daro jus drąsesnius ir atkaklesnius. Tikiuosi, kad mano vaikai išmoko ginti save, ginti tai, kas teisinga ar kuo tiki. Tikiuosi, kad jie sužinojo, kad kiekvienas gali kažką pakeisti, ir kad yra tikrai malonių ir atsidavusių žmonių, kurie labai stengiasi jiems padėti.
Mama Išmintis
Apsupkite save žmonėmis, kurie jus palaiko ir įgalina, ir nuoširdžiai nori padėti bet kokiais jums reikalingais būdais. Stipri komanda, į kurią galima atsiremti, kai viskas būna sunku, yra pats vertingiausias dalykas, kokį tik galite turėti.
Vaizdo kreditas (viršutinė nuotrauka): Justin Ferland Photography
Skaitykite daugiau apie tikras mamas
Mamos istorija: Mano sūnus serga Niemann-Pick liga
Tėvystė ir autizmas: Amy istorija
Mamos istorija: Aš padedu benamiams atkurti savo gyvenimą
