ხუთშაბათს, FDA-მ დაამტკიცა ლეკემბის გამოყენება (ლეკანმაბი), როგორც ადრეული სამკურნალო საშუალება ალცჰეიმერის დაავადება. ეს არის პირველი პრეპარატი, რომელმაც აჩვენა მკაფიო მტკიცებულება მეხსიერების დაკარგვის შენელების შესახებ ადამიანებისთვის მდგომარეობის ადრეულ სტადიაზე.
„Leqembi არის პირველი სრულად დამტკიცებული FDA წამალი, რომელიც ცვლის ალცჰეიმერის დაავადებას; მნიშვნელოვანი ეტაპი ამ სფეროში“, - ამბობს თომას ვისნევსკი, NYU Langone Health-ის ალცჰეიმერის დაავადების კვლევის ცენტრის დირექტორი. ”თუმცა, პრეპარატი შესაფერისია ადრეული დაავადების მქონე პაციენტების შერჩეული ნაკრებისთვის და კლინიკური სარგებელი შედარებით მოკრძალებულია.”
მიუხედავად იმისა, რომ Leqembi არ აბრუნებს ან კურნავს ალცჰეიმერს, FDA-ს ბოლო დამტკიცება საშუალებას აძლევს ადამიანებს, რომლებსაც აქვთ წამლის მიღების უფლება, მიიღონ იგი. Leqembi-ს პირველად მიეცა დაჩქარებული დამტკიცება იანვრის დასაწყისში, მაგრამ რადგან მას არ გაუვლია სრული დამტკიცების პროცესი, Medicare-მა უარი თქვა მის დაფარვაზე. წელიწადში 26,500 დოლარის მკვეთრი ფასით, ადამიანებს ჯიბიდან უნდა გადაეხადათ ეს წამალი. FDA-ს უახლესი გადაწყვეტილება გზას უხსნის მკურნალი დაფარვის გაფართოებას ამ წამლის მიმართ 65 წელზე უფროსი ასაკის ადამიანებში -
Leqembi არის ანტისხეულების ტიპი, რომელიც მიზნად ისახავს თავის ტვინში ცილის ფრაგმენტების გროვას, რომელსაც ეწოდება ამილოიდ-ბეტა დაფები. მიზეზების გამო მეცნიერებს ჯერ კიდევ ბოლომდე არ ესმით, პროტეინის გროვა იწყებს შეკრულობას ნეირონებს შორის და საბოლოოდ ამ გროვების თავიდან აცილება რთული ხდება, რადგან მათი არსებობა ხელს უშლის ნეირონებს, რომლებიც აგზავნიან მნიშვნელოვან ქიმიურ შეტყობინებებს ერთმანეთთან.
დაფები ასევე არღვევს უჯრედულ ფუნქციებს, რომლებიც საჭიროა ნეირონების სიცოცხლის შესანარჩუნებლად. მოკლებულია საკვებ ნივთიერებებს თავის შესანარჩუნებლად და არ შეუძლია დახმარების გამოძახება, ნეირონი კვდება. ასევე არსებობს კვლევა, რომელიც ვარაუდობს, რომ ამილოიდ-ბეტა დაფების ტოქსიკურობა ასტიმულირებს იმუნური უჯრედის გამოყოფას, რომელსაც მიკროგლია ეწოდება. მიკროგლია მოქმედებს როგორც ტვინის დამლაგებელი, ასუფთავებს ნებისმიერ უჯრედულ ნამსხვრევებს და დისფუნქციურ უჯრედებს. ამილოიდ-ბეტა დაფების ბინძურმა მდგომარეობამ შეიძლება შექმნას უკონტროლო იმუნური პასუხი სადაც მიკროგლიები გროვდება ფირფიტების ირგვლივ, როგორც საშუალება ნეიროტოქსიკურობის შეზღუდვისას და ასევე ათავისუფლებს ანთებით პასუხებს, რომლებიც აზიანებენ მიმდებარე უჯრედებს.
ლეკემბი აჩერებს ამ ნეიროდეგენერაციულ პროცესს თავის ტვინში ამილოიდ-ბეტა დაფების რაოდენობის შემცირებით. როგორც ანტისხეული, ლეკემბი ნადირობს ბეტა-ამილოიდულ პროტეინს. აღმოჩენის შემდეგ ის ასახელებს ცილას, რომელიც ეუბნება იმუნურ სისტემას, რომ ის დაუყოვნებლივ უნდა მოიხსნას სხეულიდან. მოსალოდნელია, რომ ამილოიდური დაფების შემცირება შეანელებს დაავადების პროგრესირებას და შეაფერხებს კოგნიტურ დარღვევებს, რაც შეიძლება დამატებით დროს გაატარებს პაციენტებს საყვარელ ადამიანებთან ერთად.
პრეპარატი არის სითხე, რომელიც შეყვანილია ინტრავენური ინფუზიის სახით. The რეკომენდებული დოზაა 10 მგ/კგ მიეწოდება ერთი საათის განმავლობაში ორ კვირაში ერთხელ. დოზა შეიძლება შეიცვალოს ტვინში ამილოიდ-ბეტა დაფების მიხედვით.
მე-3 ფაზის კლინიკური კვლევის ძლიერმა შედეგებმა, რომელიც ამოწმებდა ლეკემბის ეფექტურობას, დაარწმუნა FDA, რომ ანტისხეულს შეუძლია შეინარჩუნოს შემეცნება ალცჰეიმერის დაავადების მქონე ადამიანებში.
The კვლევა 301 (CLARITY AD) ცდა დარეგისტრირდა 1795 ადამიანი 50-დან 90 წლამდე ადრეული ალცჰეიმერით (განსაზღვრულია როგორც მსუბუქი კოგნიტური გაუფასურება ან მსუბუქი დემენცია) ტვინის სკანირებით, რომლებიც აჩვენებდნენ ტვინში ამილოიდ-ბეტა დაფების ნიშნებს. თითოეული ადამიანი შემთხვევით შერჩეული იყო, რომ მიეღო ან 10 მგ/კგ ლეკემბი ორ კვირაში ერთხელ ან პლაცებო.
ადამიანები, რომლებიც იღებდნენ ლეკემბის, აჩვენეს ამილოიდ-ბეტა დაფების ნაკლები ნიშნები, რაც შეესაბამებოდა კოგნიტური დაქვეითების მნიშვნელოვან შემცირებას იმ ჯგუფთან შედარებით, ვინც არ იღებდა ანტისხეულებს. 18 თვის შემდეგ, მკვლევარებმა დააფიქსირეს, რომ ლეკემბის ჯგუფმა ანელა მათი პროგრესირება ალცჰეიმერისკენ 27 პროცენტით.
„დღევანდელი ქმედება არის პირველი დადასტურება იმისა, რომ წამალმა, რომელიც მიზნად ისახავს ალცჰეიმერის დაავადების ძირითადი დაავადების პროცესს, აჩვენა კლინიკური სარგებელი. დამანგრეველი დაავადება, ”- თქვა ტერეზა ბურაჩიომ, ნეირომეცნიერების ოფისის დირექტორმა FDA-ს წამლების შეფასებისა და კვლევის ცენტრში, FDA-ს პრესაში. გათავისუფლება. ”ამ დამადასტურებელმა კვლევამ დაადასტურა, რომ ეს არის უსაფრთხო და ეფექტური მკურნალობა ალცჰეიმერის დაავადების მქონე პაციენტებისთვის.”
ახალი ამბები ნარკოტიკების შესახებ მოდის ორი წლის შემდეგ, რაც FDA-მ დაამტკიცა ალცჰეიმერის სხვა წამალს სახელწოდებით ადუჰელმი. პრეპარატი სავარაუდოდ ნელი კოგნიტური დაქვეითება იმუნური სისტემის სტიმულირებით ამილოიდ-ბეტა დაფების გასასუფთავებლად. თუმცა, მისი ეფექტურობის ირგვლივ არსებული მტკიცებულებები ეჭვქვეშ დადგა, რამაც აიძულა Medicare უარი თქვას საკამათო ნარკოტიკის გაშუქებაზე, რის გამოც ადამიანებს მცირე საშუალება აქვთ 28,000 აშშ დოლარის ფასის შესაძენად ტეგი.
მწვავე სადავო დამტკიცების ერთ-ერთი მიზეზი არის ის, რომ მონაცემები ფოკუსირებულია ამილოიდური დაფების შემცირებულ რაოდენობაზე და არა კლინიკურ ზომაზე, როგორიცაა კოგნიტური დაქვეითების შეფერხება, განმარტავს. კელიან ნიოტისი, მედიცინის დოქტორი, პროფილაქტიკური ნევროლოგი და ნაკადი მრჩეველთა საბჭოს წევრი. Leqembi-ზე ჩატარებულმა კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა როგორც ტვინის ამილოიდის დონის შემცირება, ასევე ასოცირებული იყო ნაკლებად კოგნიტურ და ფუნქციურ დაქვეითებასთან 18 თვის განმავლობაში.
შედეგები არ ნიშნავს იმას, რომ ლეკემბი სასწაულმოქმედი პრეპარატია, თუმცა არსებობს იმედის საფუძველი. „ჩემი პირადი მოსაზრებაა, რომ ალცჰეიმერის დაავადება იმდენად რთულია - ნაკლებად სავარაუდოა, რომ რომელიმე აგენტი იყოს გამოსავალი“, - გვაფრთხილებს ნიოტისი. ”რეალური გავლენის მისაღწევად, ჩვენ უნდა დავამარცხოთ ეს დაავადება ყველა კუთხით ქცევის ცვლილებებით, პრევენციის მცდელობებით. და მრავალი თერაპიის შეერთებით სხვადასხვა სამიზნეებთან, როგორიცაა ამილოიდური ტაუ და ნეიროინთება. ეს არის ნაბიჯი სწორი მიმართულებით. ”
კვლევაში, ადამიანებმა, რომლებიც იღებდნენ პრეპარატს, აღნიშნეს თავის ტკივილი და ინფუზიასთან დაკავშირებული რეაქციები. მკვლევარებმა ასევე დააფიქსირეს ტვინის შეშუპების ნიშნები და ტვინის მცირე რაოდენობით სისხლდენა - თუმცა ეს უფრო ხშირი იყო იმ ადამიანებში, რომლებსაც აქვთ ApoE4 გენი ან რომლებიც იღებენ სისხლის გამათხელებელ საშუალებებს.
თავის ტვინის შეშუპებისა და სისხლჩაქცევების რისკი ნიშნავს, რომ ადამიანებს სჭირდებათ რეგულარული გამოკვლევები და ტვინის სკანირება, რაც ემატება იმ დროს, რაც პაციენტმა და ექიმმა უნდა განახორციელონ ინვესტიცია ამ მკურნალობის გეგმაში. ასევე დრო დასჭირდება ექიმების მომზადებას, თუ როგორ ჩაატარონ სკრინინგები და უსაფრთხოდ ჩაატარონ მკურნალობა.
კიდევ ერთი საკითხია ამ პრეპარატის ნელი გავრცელება, რომელიც შესაძლოა თვეების განმავლობაში არ იყოს ხელმისაწვდომი. სრულ დამტკიცებამდე, Medicare ფარავდა წამალს მხოლოდ კლინიკურ კვლევებში მყოფი ადამიანებისთვის, მაგრამ ახლა მოუწევს მილიონობით ადამიანის უფლებამოსილების ტესტირება. მაღალი ღირებულებისა და სიცოცხლისთვის პოტენციურად საშიში გვერდითი ეფექტების გათვალისწინებით, შესაძლებელია წამალი მხოლოდ რამდენიმე რჩეულს შესთავაზოს მომავალ წელს. ასეც რომ იყოს, ვისნევსკი აფრთხილებს, რომ მკურნალი დათანხმდა მხოლოდ ხარჯების 80 პროცენტის დაფარვას, რამაც შესაძლოა პაციენტებს ძვირადღირებული სამედიცინო გადასახადი დააკისროს.
„მიუხედავად იმისა, რომ ალცჰეიმერის წინააღმდეგ საბრძოლველად ახალი წამალი ნამდვილად მისასალმებელია, როგორ გადაიქცევა ის კლინიკურ პრაქტიკაში, საკითხავია. ეს წამლები შეიძლება იყოს მეტ-ნაკლებად ეფექტური და მეტ-ნაკლებად საშიში, ეს დამოკიდებულია ინდივიდუალურ პაციენტზე“, - ამბობს ნიოტისი. „ამ კითხვებზე პასუხის გასაცემად რეალურ სამყაროში კლინიკური გამოცდილების წლები დასჭირდება“.
