木曜日には、 FDAがレケンビの使用を承認 早期治療としての（レカネマブ） アルツハイマー病. これは、症状の初期段階にある人々の記憶喪失を遅らせる明確な証拠を示した最初の薬です。
「レクエンビは、FDA が完全に承認したアルツハイマー病の疾患修飾薬としては初めてです。 この分野におけるマイルストーンです」と述べています。 トーマス・ウィズニフスキー、ニューヨーク大学ランゴンヘルスのアルツハイマー病研究センター所長。 「しかし、この薬は初期疾患の一部の患者に適しており、臨床上の利点は比較的控えめです。」
レケンビはアルツハイマー病を回復させたり治療したりするものではありませんが、FDA の最近の承認により、この薬の投与資格のある人々がこの薬を利用できるようになりました。 レケンビは1月初旬に初めて早期承認を受けたが、完全な承認プロセスを経ていなかったため、メディケアは対象とすることを拒否した。 この薬の購入価格は年間 26,500 ドルという高額で、人々は自費で購入しなければなりませんでした。 FDAの最新の決定は、65歳以上の人々に対するこの薬のメディケア適用範囲を拡大する道を開くものである。 アルツハイマー病に最も罹患している年齢層.
Leqembi は、アミロイド ベータ プラークと呼ばれる脳内のタンパク質断片の塊を標的とする抗体の一種です。 科学者たちがまだ完全に理解していない理由により、タンパク質の山がニューロン間でくっつき始め、最終的には これらの塊の存在は、重要な化学メッセージを互いに送信するニューロンを妨害するため、これらの塊を避けるのが難しくなります。
プラークはまた、ニューロンを生き続けるために必要な細胞機能を破壊します。 自らを維持するための栄養を奪われ、助けを求めることもできなくなり、ニューロンは死んでしまいます。 アミロイドベータ斑の毒性がミクログリアと呼ばれる免疫細胞の放出を刺激することを示唆する研究もあります。 ミクログリアは脳の管理者として機能し、細胞の破片や機能不全の細胞を一掃します。 アミロイドベータ斑の混乱した状況は、 制御されていない免疫反応 ここでは、ミクログリアが神経毒性を制限する方法としてプラークの周りに群がり、同時に近くの細胞を傷つける炎症反応を放出します。
レケンビは、脳内のアミロイド ベータ プラークの数を減らすことによって、この神経変性プロセスの発生を阻止します。 レケンビは抗体として、ベータアミロイドタンパク質を追跡します。 発見されると、タンパク質にタグを付け、免疫システムに直ちに体から除去する必要があることを伝えます。 アミロイド斑の減少は病気の進行を遅らせ、認知障害を遅らせることが期待されており、これにより患者が愛する人たちと過ごせる時間が増える可能性がある。
この薬は点滴静注として投与される液体です。 の 推奨用量は10mg/kgです 2週間に1回、1時間の配信。 投与量は脳内のアミロイドベータ斑に応じて変化します。
レケンビの有効性をテストした第 3 相臨床試験の強力な結果により、FDA はこの抗体がアルツハイマー病患者の認知機能を維持できると確信しました。
の 研究 301 (CLARITY AD) 試験 脳スキャンで脳内にアミロイドベータ斑の兆候が見られた、早期アルツハイマー病（軽度認知障害または軽度認知症と定義される）の50歳から90歳までの1,795人を登録した。 各人は無作為に選択され、2週間に1回10 mg/kgのレケンビまたはプラセボのいずれかを投与されました。
レケンビを摂取した人々は、抗体を摂取しなかったグループと比較して、アミロイドベータプラークの兆候が少なく、認知障害の大幅な減少に対応していました。 18か月後、研究者らはレクエンビ群がアルツハイマー病への進行を27パーセント遅らせたことを観察した。
「今日の行動は、アルツハイマー病の根本的な疾患過程を標的とした薬剤が、この疾患において臨床的利益を示したという初めての検証となる」 壊滅的な病気だ」とFDA医薬品評価研究センター神経科学室所長代理のテレサ・ブラッキオ氏はFDAプレスで述べた。 リリース。 「この確認研究により、アルツハイマー病患者にとって安全で効果的な治療法であることが証明されました。」
この薬のニュースは、FDAが別のアルツハイマー病治療薬を承認してから2年後に発表された。 アドゥヘルム. その薬はこうなっているはずだ 遅い認知機能低下 免疫系を刺激してアミロイドベータプラークを除去します。 しかし、その有効性をめぐる証拠は疑問視されており、それがメディケアの導入を促した。 物議を醸している薬物の報道を拒否し、28,000ドルの価格を支払う資力がほとんどない人々を残す 鬼ごっこ。
承認の議論が激しくなった理由の1つは、データが認知機能の低下を遅らせるなどの臨床的手段ではなく、アミロイド斑の量の減少に焦点を当てていたためだと説明している。 ケリーアン・ニオティス医師、予防神経科医、 フロー 諮問委員会のメンバー。 Leqembi の臨床試験では、18 か月時点で脳のアミロイドレベルが低下し、認知機能および機能低下が軽減されることが示されました。
この結果は、レクエンビが奇跡の薬であることを意味するものではありませんが、期待できる理由はあります。 「私の個人的な見解は、アルツハイマー病は非常に複雑であり、単一の薬剤で解決できる可能性は低いということです」とナイオティス氏は警告する。 「真の影響を与えるためには、行動の変化や予防の取り組みなど、あらゆる角度からこの病気に取り組む必要があるでしょう」 と アミロイドタウや神経炎症などの異なる標的を伴う複数の治療法を組み合わせることによって。 これは正しい方向への一歩です。」
試験では、この薬を服用した人々が頭痛や点滴に関連した反応を報告しました。 研究者らはまた、少量の脳出血とともに脳の腫れの兆候も観察した。ただし、これはApoE4遺伝子を持つ人や抗凝血剤を服用している人でより頻繁に起こった。
脳の腫れや出血のリスクがあるため、定期的に健康診断や脳スキャンを受ける必要があり、患者と医師がこの治療計画に費やす時間が増加します。 また、検査の実施方法や安全な治療の実施方法について医師を訓練するのにも時間がかかります。
もう1つの問題は、この薬の展開が遅く、数か月も入手できない可能性があることです。 完全承認前、メディケアは臨床試験中の人々のみを対象としていたが、今後は数百万人を対象に適格性を検査する必要がある。 費用が高く、生命を脅かす可能性のある副作用を考慮すると、この薬は来年、選ばれた少数の人にのみ提供される可能性があります。 それでも、メディケアは費用の80％しか負担することに同意していないため、患者は高額な医療費を支払うことになる可能性があるとウィスニエフスキー氏は警告する。
「アルツハイマー病と闘うための新薬は確かに歓迎すべき進歩ですが、それがどのように臨床に応用されるかは依然として疑問です。 これらの薬は、個々の患者に応じて、効果が多かれ少なかれ、危険である可能性があります」とナイオティス氏は言います。 「これらの質問に答えるには、何年もの実際の臨床経験が必要です。」
