6歳の母親であるJennMcNaryは、米国食品医薬品局（FDA）が迅速に承認することを求めるオンラインキャンペーンを開始しました。 1人の息子だけが利用できる救命薬—両方の男の子は、変性筋であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を患っています 疾患。 バーモント州に本拠を置く母親であるサクストンズリバーがすでにFDAで政府機関の高官と会ったという事実は、母親の決意と愛の力を示しています。
ジェン・マクナリー
Julie WeingardenDubinに言われたように
私の息子、オースティンとマックス・レクレアは致命的な病気にかかっています。 オースティン（14歳）とマックス（11歳）は、主に男児に発症する末期進行性筋萎縮症であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を患っています。 ほとんどの子供は12歳までに電動車椅子に乗っており、10代の若者による呼吸補助が必要です。一般的に平均余命は20代前半です。 苦しんでいる人々は、自分で食べたり、呼吸したり、動いたりすることができずに麻痺して死にます。 現在、市場での治療法はありません。
ミラクルドラッグ
2011年の夏、マックスは病気の進行を止めるように見える新薬であるエテプリルセンの医療試験の対象となりました。 Maxは86週間以上Eteplirsenを使用しています。 麻薬の前は、彼はたくさん落ちていて、一日のほとんどを手動車椅子に頼り始めていました。 現在、マックスは通常の11歳と非常によく似ています。 彼は走ったり、ジャンプしたり、登ったり、遊んだりすることができ、もう転ぶことはありません。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの子供は常に悪化しますが、マックスと他の試験中の男の子は良くなった、または安定しました。 この薬は人生を変え、画期的なものです—病気の根本的なメカニズムを変え、これらの子供たちにはるかに良い生活の質を与えるこの種の最初の薬です。
オースティンが10歳のとき、彼は完全に歩行不能になり、 Eteplirsenは、子供たちが6分間の歩行テストを完了する必要があるためです。 資格を得る。 オースティンは上半身の機能を失い始めており、食べ物を切ったり、飲み物を飲んだり、身なりを整えたりするなど、日常のちょっとした作業でも支援が必要です。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは進行性疾患であるため、毎日少しずつ機能が失われます。
パワーキャンペーン
毎分が重要で、10月に夫のクレイグと一緒に設立した非営利のDMDヒーローで忙しいです。 マクナリー、アドボカシーと 意識。
からも連絡がありました change.org —世界最大の請願プラットフォーム— 5か月前、緊急キャンペーンを開始しました。 私たちの請願書は、「FDAは私の男の子が生き残るために必要な薬を承認してください-私の息子は両方とも値する 生きるために。」 請願書はFDAに向けられ、Eteplirsenを加速することを検討するように求めました。 承認。 Change.orgは、ワシントンで私たちの声を聞くことに尽力し、FDAの聴衆を獲得するという私たちの探求を支援してきました。
過去数か月の間に、FDAとの非常に前向きな会議が3回ありました。 FDAが耳を傾けており、新しい革新的な治療法を必要とする患者にできるだけ早く移行することに非常に関心を持っていることを非常に勇気づけられました。 迅速承認が行われると思います。
彼の番を待っています
ねえ、ママ： あなたは素晴らしい話をしている母親を知っていますか？ ママストーリーを探しています。 あなたの提案を[email protected]にメールしてください。
私たちの話は、子供がいるかどうか、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに触れているかどうかにかかわらず、人々の共感を呼んでいると思います。 一日の終わりに、私たちは家族が真ん中を切り倒し、1人の息子が繁栄し、もう1人の息子が命を救う薬を待っている間に文字通り死ぬことについて話しています。 それは苦痛で生々しく、オースティンが自分の番を待っているのを感じない人は世界にいないと思います。
私はほとんど恐れない人になりました。子供たちの助けになるなら、誰かと話したり、何かをしたりします。 ターミナルを持つ子供の母親であること 病気 ただあなたをはるかに勇敢で永続的にします。 私の子供たちが自分たちのために主張し、正しいことや彼らが信じていることに立ち向かうことを学んだことを願っています。 誰もが違いを生むことができること、そして彼らを助けるために非常に一生懸命働いている本当に親切で献身的な人々がそこにいることを彼らが学んだことを願っています。
ママの知恵
あなたをサポートし、力を与えてくれる人々に囲まれ、あなたが必要とするあらゆる方法で本当に助けたいと思っています。 物事が困難になったときに頼る強力なチームは、あなたが持つことができる最も価値のあるものです。
画像クレジット（上の写真）：Justin Ferland Photography
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