Efter en afstemning i september godkendte US Food and Drug Administration (FDA) fredag, Palforzia, det første lægemiddel beregnet til behandling af peanutallergi hos børn i alderen fire til 17 år, med det mål at begrænse allergiske reaktioner (herunder anafylaksi) der kan opstå ved utilsigtet eksponering.
“Peanut allergi påvirker cirka en million børn i USA, og kun en ud af fem af disse børn vil vokse deres allergi. Fordi der ikke er nogen kur, skal allergiske personer strengt undgå eksponering for at forhindre alvorlige og potentielt livstruende reaktioner, ”sagde Dr. Peter Marks, direktør for FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research, sagde i en erklæring til FDA. »Selv med streng undgåelse kan og sker utilsigtede eksponeringer. Når det bruges sammen med undgåelse af jordnødder, giver Palforzia en FDA-godkendt behandlingsmulighed for at reducere risikoen for disse allergiske reaktioner hos børn med peanutallergi. ”
En peanutallergi opstår, når en krops immunsystem ved et uheld registrerer den mængde peanut (uanset hvor lille) den er blevet udsat for som skadelig, ifølge FDA. Symptomerne kan udvikle sig næsten umiddelbart efter udsættelse og kan omfatte nældefeber, rødme, hævelse, fordøjelsesproblemer eller indsnævring i halsen, luftveje eller blodgennemstrømning. Og disse allergier er almindelige - en undersøgelse fra 2017 viste, at antallet af peanutallergier hos børn er steget 21 procent siden 2010.
Behandlingen via Palforzia, et allergenpulver fremstillet af jordnødder, fungerer i tre faser, ifølge FDA: Der er startdosis (givet på en dag) og 11 stigende opdoser i løbet af flere måneder, der administreres hos sundhedsudbyder overvågning. Pulveret, der er pakket i udskillelige kapsler, kan blandes med halvfaste fødevarer som æblemos, yoghurt eller budding. Efter opdosering begynder patienterne deres "daglige vedligeholdelsesdosis", forudsat at de ikke har reaktioner, der kræver, at de afbryder behandlingen eller ændrer doseringsplanen.
Lægemidlet blev undersøgt i USA, Canada og Europa i et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret studie med 500 peanutallergiske forsøgspersoner. Forskere fandt ud af, at 67,3 procent af patienterne var i stand til at håndtere en dosis på 600 mg jordnøddeprotein efter seks måneders vedligeholdelsesbehandling (sammenlignet med fire procent af placebopatienterne). Selvom det ikke er en kur mod peanutallergi og ikke betyder, at børn med allergi ikke længere er i fare, betyder det dog, at en lille utilsigtet eksponering kan være mindre påvirkende og mindre farlig.
"Mens anafylaksi kan forekomme når som helst under Palforzia-behandlingen, har patienterne størst risiko under og efter den første dosis-eskalering og den første dosis af hvert opdoseringsniveau, ”hedder det i FDA's pressemeddelelse. "Hvis patienten under op-dosering tolererer den første dosis af et øget dosisniveau, kan patienten fortsætte dette dosisniveau dagligt hjemme."
At reducere risikoen for anafylaksi fra eksponering for stoffet kræver FDA, at læger indarbejder en strategi for risikovurdering og afbødning (REMS) med krav til sikker brug der inkluderer yderligere uddannelse i anafylaksi risici og symptomer for behandlere og yderligere overvågning af patienter under de første to doseringer trin.
