Джен Макнари, майка на шест деца, започна онлайн кампания, за да се обърне към Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за бързо одобряване на животоспасяващо лекарство, до което има достъп само един син-и двете момчета имат мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), дегенеративен мускул болест. Фактът, че река Сакстън, базираната в Върмонт майка, вече се е срещала с висши служители на агенцията във FDA, показва силата на решителността и любовта на майката.
от Jenn McNary
както е казано на Джули Вайнгардън Дъбин
Синовете ми, Остин и Макс Леклер, имат смъртоносна болест. Остин (14-годишен) и Макс (11-годишен) имат мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), терминална прогресираща мускулна загуба, която засяга предимно момчетата. Повечето деца са в инвалидни колички на 12 години и се нуждаят от помощ при дишане от тийнейджърите - обикновено продължителността на живота е в началото на 20 -те години. Страдащите умират парализирани без възможност да ядат, дишат или се движат сами. Понастоящем няма лечение на пазара.
Чудодейно лекарство
През лятото на 2011 г. Макс отговаря на условията за медицинско изпитване за Eteplirsen, ново лекарство, което изглежда спира развитието на болестта. Макс е на Eteplirsen вече над 86 седмици. Преди лекарството той падаше много и започваше да зависи от ръчната си инвалидна количка през по -голямата част от деня, за да се придвижва. Сега Макс много прилича на нормално 11-годишно дете. Той може да тича, да скача, да се катери и да играе и изобщо вече не пада. Децата с Дюшен винаги се влошават, но Макс и другите момчета в процеса са се подобрили или стабилизирали. Това лекарство променя живота и е новаторско-първото по рода си лекарство, което променя основния механизъм на заболяването и дава на тези деца много по-добро качество на живот.
Когато Остин беше на 10, той стана напълно амбулаторен и не беше включен в клиничното изпитване за Eteplirsen, защото те изискват децата да могат да завършат шестминутен тест за ходене, за да могат отговарям на изискванията. Остин започва да губи функции в горната част на тялото си и се нуждае от помощ дори при дребни ежедневни задачи като рязане на храната, питие и обличане. Дюшен е прогресивно заболяване, така че всеки ден той губи малко повече функции.
Силова кампания
Всяка минута се брои и съм зает с нестопанската DMD Hero, която основах през октомври със съпруга си Крейг McNary, за да помогне за по -бързото и по -ефективно преминаване на обещаващи нови лекарства към пациенти с DMD, чрез застъпничество и осъзнаване.
С нас се свърза и change.org - най -голямата платформа за петиции в света - преди пет месеца и стартира спешна кампания. Нашата петиция гласеше: „FDA, моля, одобрете лекарството, от което моите момчета се нуждаят, за да оцелеят - и двамата ми сина заслужават да живея." Петицията беше насочена към FDA да ги помоли да обмислят Eteplirsen за ускорено одобрение. Change.org играе важна роля за това да чуем гласа ни във Вашингтон и да ни подкрепи в стремежа ни да привлечем аудитория към FDA.
Имахме три много положителни срещи с FDA през последните няколко месеца. Чувствахме се много насърчени, че FDA слуша и се интересува от преместване на нови и иновативни лечения към пациентите, които се нуждаят от тях, възможно най -бързо. Вярвам, че ускореното одобрение ще се случи.
В очакване на реда си
Хей, майки: Познавате ли майка с чудесна история? Търсим Истории за мама. Изпратете имейл на [email protected] с вашите предложения.
Вярвам, че нашата история резонира с хората, независимо дали имат деца или не и дали са докоснати от Дюшен или не. В края на деня говорим за семейство, изсечено по средата, като единият син процъфтява, а другият син буквално умира, докато чака спасителния наркотик. Това е болезнено и сурово и не мисля, че има човек на света, който да не чувства Остин, докато чака своя ред.
Станах човек, който се страхува от много малко, който ще говори с всеки или ще направи нещо, ако това ще помогне на децата ми. Да бъдеш майка на деца с терминал болест просто те прави много по -смел и упорит. Надявам се децата ми да са се научили да се застъпват за себе си, да отстояват това, което е правилно или това, в което вярват. Надявам се, че са научили, че всеки може да промени нещата и че има някои наистина мили и всеотдайни хора, които работят много усилено, за да им помогнат.
Мама Мъдрост
Заобиколете се с хора, които ви подкрепят и овластяват и искрено искат да ви помогнат по каквито и да е начини. Силният екип, на който да се облегнете, когато нещата станат трудни, е най -ценното нещо, което можете да имате.
Кредит на изображението (най -горната снимка): Justin Ferland Photography
Прочетете повече за истинските майки
История на мама: Синът ми има болест на Ниман-Пик
Родителство и аутизъм: историята на Ейми
История на мама: Помагам на бездомните да възстановят живота си
