Історія мами: я борюся за те, щоб обидва мої сини жили, - знає вона

Дженн МакНері, мама шести дітей, розпочала онлайн -кампанію, щоб просити Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) швидко затвердити рятівний препарат, до якого має доступ тільки один син-обидва хлопчика мають м’язову дистрофію Дюшенна (ДМД), дегенеративну м’яз захворювання. Той факт, що річка Сакстон, мама з Вермонту, вже зустрічалася з вищими посадовими особами агентства у FDA, показує силу рішучості та любові матері.

Пов’язана історія. Занадто зайняті на роботі, щоб прийняти день хворого? Ось що робити - а що не робити

автор Дженн Макнарі
як розповіла Джулі Вайнгарден Дубін

Мої сини, Остін і Макс Леклери, мають смертельну хворобу. Остін (14 років) і Макс (11 років) мають м’язову дистрофію Дюшенна (ДМД), кінцеву прогресуючу хворобу, що виснажує м’язи, що вражає насамперед хлопчиків. Більшість дітей до 12 років займаються інвалідними візками та потребують допомоги підліткам у диханні - як правило, тривалість життя на початку 20 -х років. Страждаючі помирають паралізованими без можливості їсти, дихати або рухатися самостійно. Наразі на ринку немає лікування.

Чудотворний препарат

Влітку 2011 року Макс мав право на медичне випробування Етеплірсена - нового препарату, який, здається, зупиняє прогресування хвороби. Макс перебуває на Етеплірсені більше 86 тижнів. До наркотиків він сильно падав, і більшу частину дня почав залежати від свого ручного візка. Тепер Макс дуже схожий на звичайного 11-річного хлопчика. Він може бігати, стрибати, лазити і грати, і він більше не падає. Діти з Дюшенном завжди погіршуються, але Макс та інші хлопці під час випробування покращилися або стабілізувалися. Цей препарат змінює життя і є революційним-перший подібний препарат, який змінить основний механізм захворювання та надасть цим дітям значно кращу якість життя.

Коли Остіну виповнилося 10 років, він перестав бути повністю амбулаторним, і його не брали до клінічного випробування протягом Eteplirsen, оскільки вони вимагали, щоб діти мали змогу пройти шестихвилинний тест на ходьбу кваліфікувати. Остін починає втрачати функції у верхній частині тіла і потребує допомоги навіть у незначних щоденних справах, таких як розрізання їжі, напої та одягання. Дюшенн - прогресуюча хвороба, тому з кожним днем ​​він втрачає дещо більше функцій.

Силова кампанія

Кожна хвилина має значення, і я зайнятий некомерційною компанією DMD Hero, яку я заснував у жовтні разом зі своїм чоловіком Крейгом МакНері, щоб допомогти швидше та ефективніше передавати перспективні нові ліки пацієнтам із СДЗ, шляхом пропаганди та усвідомлення.

З нами також зв’язався change.org - найбільша у світі платформа для звернень - п'ять місяців тому, і розпочала термінову кампанію. У нашій петиції говорилося: «FDA, будь ласка, затвердьте ліки, необхідні моїм хлопцям, щоб вижити - обидва мої сини того заслуговують жити." Петиція мала на меті FDA попросити їх розглянути Eteplirsen для прискорення схвалення. Change.org відіграв важливу роль у тому, щоб наш голос почули у Вашингтоні, і підтримав нас у нашому прагненні залучити аудиторію до FDA.

За останні кілька місяців у нас було три дуже позитивні зустрічі з FDA. Ми були дуже заохочені тим, що FDA прислухається і дуже зацікавлені в тому, щоб якомога швидше донести нові та інноваційні методи лікування до пацієнтів, які їх потребують. Я вірю, що прискорене затвердження відбудеться.

Чекає своєї черги

Привіт, мами: Ви знаєте маму з чудовою історією? Ми шукаємо історії мам. Надішліть електронною поштою [email protected] з вашими пропозиціями.

Я вважаю, що наша історія викликає резонанс у людей, незалежно від того, чи є у них діти чи ні, чи зворушений Дюшенн чи ні. Зрештою, ми говоримо про сім’ю, висічену посередині: один син процвітає, а другий син буквально вмирає, чекаючи рятівного препарату. Це болісно і грубо, і я не думаю, що на світі є людина, яка б не відчувала Остіна, коли чекає своєї черги.

Я став людиною, яка дуже мало боїться, яка буде говорити з ким -небудь або робити що -небудь, якщо це допоможе моїм дітям. Бути матір'ю дітей з терміналом захворювання просто робить вас набагато сміливішим і наполегливішим. Сподіваюся, мої діти навчилися відстоювати себе, відстоювати те, що є правильним або у що вони вірять. Я сподіваюся, що вони дізналися, що кожен може змінити ситуацію, і що є справді добрі та віддані люди, які дуже наполегливо працюють, щоб допомогти їм.

Зображення (верхнє фото): Джастін Ферланд Фотографія

Докладніше про справжніх мам

Історія мами: У мого сина хвороба Німанна-Піка
Батьківство та аутизм: історія Емі
Історія мами: Я допомагаю бездомним відновити своє життя