Дженн Макнари, мама шести детей, начала онлайн-кампанию с призывом к Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) быстро утвердить спасительный препарат, доступ к которому имеет только один сын - у обоих мальчиков мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), дегенеративная мышца болезнь. Тот факт, что мама из Сакстон-Ривер, штат Вермонт, уже встречалась с высокопоставленными должностными лицами агентства в FDA, показывает силу решимости и любви матери.
Дженн Макнари
как сказала Джули Вайнгарден Дубин
Мои сыновья Остин и Макс Леклеры смертельно больны. Остин (14 лет) и Макс (11 лет) страдают мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), терминальной прогрессирующей болезнью, приводящей к истощению мышц, которая поражает в первую очередь мальчиков. Большинство детей к 12 годам находятся в инвалидных колясках с электроприводом и нуждаются в помощи при дыхании в подростковом возрасте - как правило, ожидаемая продолжительность жизни составляет около 20 лет. Пострадавшие умирают парализованными, не имея возможности есть, дышать или двигаться самостоятельно. В настоящее время на рынке нет лечения.
Чудо-наркотик
Летом 2011 года Макс имел право на медицинское испытание Этеплирсена, нового препарата, который, кажется, останавливает прогрессирование болезни. Макс принимает Этеплирсен уже более 86 недель. До приема препарата он часто падал и большую часть дня начал зависеть от инвалидной коляски с ручным управлением. Теперь Макс очень похож на обычного 11-летнего мальчика. Он может бегать, прыгать, карабкаться и играть, и он больше не падает. Детям с Дюшенном всегда становится хуже, но Макс и другие мальчики на испытании поправились или стабилизировались. Этот препарат меняет жизнь и является новаторским - первое в своем роде лекарство, которое изменяет основной механизм заболевания и дает этим детям гораздо лучшее качество жизни.
Когда Остину было 10 лет, он перестал ходить на амбулаторное лечение, и его не включили в клинические испытания по поводу Этеплирсен, потому что они требовали, чтобы дети могли пройти шестиминутный тест на ходьбу, чтобы квалифицироваться. Остин начинает терять функцию верхней части тела, и ему требуется помощь даже с незначительными повседневными задачами, такими как сокращение еды, питье и одевание. Дюшенн - прогрессирующее заболевание, поэтому с каждым днем он теряет немного больше функций.
Силовая кампания
Каждая минута на счету, и я занята некоммерческой организацией DMD Hero, которую я основала в октябре вместе со своим мужем Крейгом. Макнари, чтобы помочь пациентам с МДД быстрее и эффективнее доставить новые перспективные препараты с помощью информационно-пропагандистской деятельности и осведомленность.
С нами также связались change.org - крупнейшая в мире платформа для петиций - пять месяцев назад и запустила срочную кампанию. В нашей петиции говорилось: «FDA, пожалуйста, одобрите лекарство, необходимое моим мальчикам для выживания - оба моих сына заслуживают жить." Петиция была нацелена на FDA, чтобы попросить их рассмотреть Этеплирсен для ускоренного одобрение. Change.org сыграл важную роль в том, чтобы наши голоса были услышаны в Вашингтоне, и поддержал нас в нашем стремлении получить аудиторию в FDA.
У нас было три очень положительных встречи с FDA за последние несколько месяцев. Мы были очень воодушевлены тем, что FDA прислушивается и очень заинтересовано в том, чтобы как можно быстрее предлагать новые и инновационные методы лечения пациентам, которые в них нуждаются. Я верю, что будет ускоренное согласование.
Жду своей очереди
Привет, мамы: Вы знаете мать с замечательной историей? Мы ищем истории мам. Напишите на [email protected] свои предложения.
Я считаю, что наша история находит отклик у людей, независимо от того, есть ли у них дети или нет, тронул Дюшенн или нет. В конце концов, мы говорим о семье, разделенной посередине: один сын процветает, а другой буквально умирает в ожидании лекарства, спасающего жизнь. Это болезненно и грубо, и я не думаю, что есть в мире человек, который не сочувствовал бы Остину, ожидая своей очереди.
Я стал человеком, который очень мало боится, который будет говорить с кем угодно или делать что-нибудь, если это поможет моим детям. Быть матерью детей с терминалом болезнь просто делает вас более храбрым и настойчивым. Я надеюсь, что мои дети научились защищать себя, отстаивать то, что правильно или во что они верят. Я надеюсь, они узнали, что каждый может что-то изменить, и что есть действительно добрые и преданные делу люди, которые очень стараются им помочь.
Мама мудрость
Окружите себя людьми, которые поддерживают и наделяют вас полномочиями и искренне хотят помочь всем, что вам нужно. Сильная команда, на которую можно положиться, когда дела идут плохо, - это самое ценное, что у вас есть.
Изображение предоставлено (верхнее фото): Фотография Джастина Ферланда
Узнать больше о настоящих мамах
История мамы: У моего сына болезнь Ниманна-Пика.
Воспитание и аутизм: история Эми
История мамы: я помогаю бездомным восстановить свою жизнь
