Jenn McNary, majka šestoro djece, pokrenula je internetsku kampanju kako bi zatražila od američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) da brzo odobri lijek za spašavanje kojem ima pristup samo jedan sin-oba dječaka imaju Duchenneovu mišićnu distrofiju (DMD), degenerativni mišić bolest. Činjenica da se rijeka Saxtons, mama sa sjedištem u Vermontu, već sastala s visokim dužnosnicima agencije na FDA-i, pokazuje moć majčine odlučnosti i ljubavi.
autor Jenn McNary
kako je rečeno Julie Weingarden Dubin
Moji sinovi, Austin i Max Leclaire, imaju smrtonosnu bolest. Austin (14 godina) i Max (11 godina) imaju Duchenneovu mišićnu distrofiju (DMD), terminalnu progresivnu bolest koja troši mišiće i pogađa prvenstveno dječake. Većina djece je u invalidskim kolicima s električnom energijom do 12. godine i tinejdžerima je potrebna pomoć pri disanju - općenito je očekivano trajanje života u ranim 20 -im. Oboljeli umiru paralizirani bez mogućnosti da sami jedu, dišu ili se kreću. Trenutačno nema tretmana na tržištu.
Čudotvorna droga
U ljeto 2011. Max je ispunjavao uvjete za medicinsko ispitivanje Eteplirsena, novog lijeka za koji se čini da zaustavlja napredovanje bolesti. Max je na Eteplirsenu već više od 86 tjedana. Prije droge dosta je padao, a većinu dana počeo je ovisiti o svojim ručnim invalidskim kolicima. Sada je Max vrlo sličan normalnom 11-godišnjaku. Može trčati, skakati, penjati se i igrati, a više uopće ne pada. Djeca s Duchenneom uvijek su gora, ali Max i ostali dječaci na suđenju su postali bolji ili su se stabilizirali. Ovaj lijek mijenja život i revolucionaran je-prvi lijek te vrste koji je promijenio temeljni mehanizam bolesti i dao ovoj djeci mnogo bolju kvalitetu života.
Kad je Austin imao 10 godina, postao je potpuno ambulantni i nije bio uključen u kliničko ispitivanje za Eteplirsen jer su zahtijevali da djeca mogu ispuniti šestominutni test hodanja kako bi kvalificirati. Austin počinje gubiti funkciju gornjeg dijela tijela i potrebna mu je pomoć čak i pri manjim dnevnim poslovima, poput rezanja hrane, pića i odijevanja. Duchenne je progresivna bolest pa svaki dan gubi malo više funkcija.
Kampanja moći
Svaka minuta se računa i zauzet sam neprofitnom DMD Hero, koju sam osnovao u listopadu sa svojim suprugom Craigom McNary, kako bi pomogao brže i učinkovitije prenošenje obećavajućih lijekova na pacijente s DMD -om, kroz zagovaranje i svijest.
Kontaktirao nas je i promjena.org - najveća svjetska platforma za peticije - prije pet mjeseci i pokrenula je hitnu kampanju. Naša je peticija glasila: “FDA, molim vas, odobrite lijekove koji su mojim dječacima potrebni za preživljavanje - oba moja sina zaslužuju živjeti." Peticija je imala za cilj FDA -u zamoliti ih da razmotre Eteplirsen za ubrzavanje odobrenje. Change.org je imao ključnu ulogu u tome da se naš glas čuje u Washingtonu i u podršci u našoj potrazi za pridobivanjem publike kod FDA -e.
U posljednjih smo nekoliko mjeseci imali tri vrlo pozitivna sastanka s FDA -om. Osjećali smo se vrlo ohrabreno što FDA sluša i vrlo je zainteresirano za prebacivanje novih i inovativnih tretmana na pacijente koji ih trebaju, što je brže moguće. Vjerujem da će se ubrzano odobrenje dogoditi.
Čekajući svoj red
Hej, mame: Poznajete li majku sa sjajnom pričom? Tražimo mamine priče. Pošaljite e -poruku [email protected] sa svojim prijedlozima.
Vjerujem da naša priča odzvanja ljudima, bez obzira imaju li djecu ili ne i dirnuo ih Duchenne ili ne. Na kraju dana govorimo o obitelji presječenoj u sredini, s jednim sinom koji napreduje, a drugi sin doslovno umire čekajući lijek za spašavanje života. Bolno je i sirovo i mislim da ne postoji osoba na svijetu koja ne osjeća Austina dok čeka svoj red.
Postao sam osoba koja se boji vrlo malo, koja će razgovarati sa bilo kim ili učiniti bilo što ako će to pomoći mojoj djeci. Biti majka djece s terminalom bolest samo vas čini toliko hrabrijima i ustrajnijima. Nadam se da su moja djeca naučila zalagati se za sebe, zalagati se za ono što je ispravno ili u što vjeruju. Nadam se da su naučili da svatko može napraviti razliku i da postoje neki zaista ljubazni i predani ljudi koji jako puno rade kako bi im pomogli.
Mama Mudrost
Okružite se ljudima koji vas podržavaju i osnažuju i iskreno žele pomoći na bilo koji način koji vam je potreban. Snažan tim na koji se možete osloniti kad stvari postanu teške, najvrjednije je što možete imati.
Kredit za sliku (gornja fotografija): Justin Ferland Photography
Pročitajte više o pravim mamama
Mamina priča: Moj sin ima Niemann-Pick bolest
Roditeljstvo i autizam: Amyna priča
Mamina priča: Pomažem beskućnicima u obnovi njihovih života
