गुरूवार को FDA ने लेकेम्बी के उपयोग को मंजूरी दे दी (लेकेनमैब) प्रारंभिक उपचार के रूप में अल्जाइमर रोग. यह पहली दवा है जिसने बीमारी के शुरुआती चरण में लोगों की स्मृति हानि को धीमा करने के स्पष्ट प्रमाण दिखाए हैं।
“लेकेम्बी पहली पूरी तरह से एफडीए द्वारा अनुमोदित दवा है जो अल्जाइमर रोग के लिए रोग सुधारक है; इस क्षेत्र में एक मील का पत्थर, ”कहते हैं थॉमस विस्निवस्कीएनवाईयू लैंगोन हेल्थ में अल्जाइमर रोग अनुसंधान केंद्र के निदेशक। "हालांकि, यह दवा शुरुआती बीमारी वाले चुनिंदा रोगियों के लिए उपयुक्त है और नैदानिक लाभ अपेक्षाकृत मामूली हैं।"
जबकि लेकेम्बी अल्जाइमर को उल्टा या ठीक नहीं करता है, एफडीए की हालिया मंजूरी उन लोगों के लिए इसे संभव बनाती है जो दवा के लिए पात्र हैं। लेकेम्बी को पहली बार जनवरी की शुरुआत में त्वरित मंजूरी दी गई थी, लेकिन चूंकि यह पूरी मंजूरी प्रक्रिया से नहीं गुजरी थी, इसलिए मेडिकेयर ने इसे कवर करने से इनकार कर दिया। $26,500 प्रति वर्ष की भारी कीमत पर, लोगों को इस दवा के लिए अपनी जेब से भुगतान करना पड़ता था। एफडीए का नवीनतम निर्णय 65 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों में इस दवा के लिए मेडिकेयर कवरेज का विस्तार करने का मार्ग प्रशस्त करता है -
लेकेम्बी एक प्रकार का एंटीबॉडी है जो मस्तिष्क में प्रोटीन के टुकड़ों के गुच्छों को लक्षित करता है जिन्हें अमाइलॉइड-बीटा प्लाक कहा जाता है। जिन कारणों को वैज्ञानिक अभी भी पूरी तरह से नहीं समझ पाए हैं, प्रोटीन के ढेर न्यूरॉन्स के बीच आपस में चिपकना शुरू हो जाते हैं और अंततः इन गुच्छों से बचना कठिन हो जाता है क्योंकि उनकी उपस्थिति न्यूरॉन्स को एक दूसरे को महत्वपूर्ण रासायनिक संदेश भेजने में बाधा डालती है।
प्लाक न्यूरॉन्स को जीवित रखने के लिए आवश्यक सेलुलर कार्यों को भी बाधित करते हैं। खुद को जीवित रखने के लिए पोषक तत्वों से वंचित होने और मदद मांगने में असमर्थ होने पर, न्यूरॉन मर जाता है। ऐसे शोध भी हैं जो सुझाव देते हैं कि अमाइलॉइड-बीटा प्लाक की विषाक्तता माइक्रोग्लिया नामक एक प्रतिरक्षा कोशिका की रिहाई को उत्तेजित करती है। माइक्रोग्लिया मस्तिष्क के चौकीदार के रूप में कार्य करता है, किसी भी सेलुलर मलबे और निष्क्रिय कोशिकाओं को साफ करता है। अमाइलॉइड-बीटा प्लाक की गड़बड़ स्थिति पैदा कर सकती है अनियंत्रित प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया जहां माइक्रोग्लिया न्यूरोटॉक्सिसिटी को सीमित करने के तरीके के रूप में प्लेक के चारों ओर भीड़ लगाती है, साथ ही आस-पास की कोशिकाओं को घायल करने वाली भड़काऊ प्रतिक्रियाएं भी जारी करती है।
लेकेम्बी मस्तिष्क में अमाइलॉइड-बीटा प्लाक की संख्या को कम करके इस न्यूरोडीजेनेरेटिव प्रक्रिया को होने से रोकता है। एक एंटीबॉडी के रूप में, लेकेम्बी बीटा-एमिलॉइड प्रोटीन का शिकार करता है। एक बार पाए जाने पर, यह प्रोटीन को टैग करता है जो प्रतिरक्षा प्रणाली को बताता है कि इसे तुरंत शरीर से निकालने की आवश्यकता है। अमाइलॉइड प्लाक में कमी से रोग की प्रगति धीमी होने और संज्ञानात्मक हानि में देरी होने की उम्मीद है, जिससे रोगियों को अपने प्रियजनों के साथ बिताने के लिए अतिरिक्त समय मिल सकता है।
दवा एक तरल पदार्थ है जिसे अंतःशिरा जलसेक के रूप में प्रशासित किया जाता है। अनुशंसित खुराक 10 मिलीग्राम/किग्रा है हर दो सप्ताह में एक बार एक घंटे के लिए डिलीवरी की जाती है। मस्तिष्क में अमाइलॉइड-बीटा प्लाक के आधार पर खुराक बदल सकती है।
लेकेम्बी की प्रभावशीलता का परीक्षण करने वाले चरण 3 के नैदानिक परीक्षण के मजबूत परिणामों ने एफडीए को आश्वस्त किया कि एंटीबॉडी अल्जाइमर वाले लोगों में अनुभूति को संरक्षित करने में सक्षम है।
अध्ययन 301 (स्पष्टता एडी) परीक्षण प्रारंभिक अल्जाइमर (हल्के संज्ञानात्मक हानि या हल्के मनोभ्रंश के रूप में परिभाषित) के साथ 50 से 90 वर्ष की आयु के 1,795 लोगों को नामांकित किया गया, जिनके मस्तिष्क स्कैन में मस्तिष्क में अमाइलॉइड-बीटा प्लाक के लक्षण दिखाई दिए। प्रत्येक व्यक्ति को हर दो सप्ताह में एक बार 10 मिलीग्राम/किग्रा लेकेम्बी या एक प्लेसबो प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से चुना गया था।
लेकेम्बी लेने वाले लोगों में अमाइलॉइड-बीटा प्लाक के कम लक्षण दिखाई दिए, जो एंटीबॉडी नहीं लेने वाले समूह की तुलना में संज्ञानात्मक हानि में महत्वपूर्ण कमी के अनुरूप थे। 18 महीनों के बाद, शोधकर्ताओं ने देखा कि लेकेम्बी समूह ने अल्जाइमर की प्रगति को 27 प्रतिशत तक धीमा कर दिया।
"आज की कार्रवाई पहला सत्यापन है कि अल्जाइमर रोग की अंतर्निहित रोग प्रक्रिया को लक्षित करने वाली दवा ने इसमें नैदानिक लाभ दिखाया है।" विनाशकारी बीमारी,'' एफडीए के सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन एंड रिसर्च में न्यूरोसाइंस कार्यालय की कार्यवाहक निदेशक टेरेसा बुराचियो ने एफडीए प्रेस में कहा। मुक्त करना। "इस पुष्टिकरण अध्ययन ने सत्यापित किया कि यह अल्जाइमर रोग के रोगियों के लिए एक सुरक्षित और प्रभावी उपचार है।"
दवा की खबर एफडीए द्वारा अल्जाइमर नामक एक अन्य दवा को मंजूरी देने के दो साल बाद आई है एडुहेल्म. दवा माना जाता है धीमी संज्ञानात्मक गिरावट अमाइलॉइड-बीटा प्लाक को साफ़ करने के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली को उत्तेजित करके। हालाँकि, इसकी प्रभावशीलता से जुड़े सबूतों पर सवाल उठाया गया है, जिसने मेडिकेयर को प्रेरित किया है विवादास्पद दवा के कवरेज से इनकार करने के लिए, लोगों के पास 28,000 डॉलर की कीमत वहन करने के लिए बहुत कम साधन बचे हैं उपनाम।
अत्यधिक विवादित अनुमोदन का एक कारण यह है कि डेटा संज्ञानात्मक गिरावट में देरी जैसे नैदानिक उपाय के बजाय अमाइलॉइड प्लेक की मात्रा को कम करने पर केंद्रित है, बताते हैं केलीन नियोटिस, एमडी, एक निवारक न्यूरोलॉजिस्ट और प्रवाह सलाहकार परिषद सदस्य. लेकेम्बी पर किए गए नैदानिक परीक्षणों में मस्तिष्क अमाइलॉइड स्तर में कमी देखी गई और यह 18 महीनों में कम संज्ञानात्मक और कार्यात्मक गिरावट से जुड़ा था।
परिणामों का मतलब यह नहीं है कि लेकेम्बी एक चमत्कारिक दवा है, हालाँकि आशावान होने का कारण है। नियोटिस चेतावनी देते हैं, "मेरा व्यक्तिगत विचार यह है कि अल्जाइमर रोग इतना जटिल है - इसकी संभावना नहीं है कि कोई एक एजेंट इसका समाधान होगा।" “वास्तविक प्रभाव डालने के लिए, हमें व्यवहार परिवर्तन, रोकथाम के प्रयासों के साथ सभी कोणों से इस बीमारी पर प्रहार करना होगा और कई उपचारों को विभिन्न लक्ष्यों जैसे कि अमाइलॉइड ताऊ और न्यूरोइन्फ्लेमेशन के साथ जोड़कर। यह सही दिशा में एक कदम है।"
परीक्षण में, दवा लेने वाले लोगों ने सिरदर्द और जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाओं की सूचना दी। शोधकर्ताओं ने मस्तिष्क में सूजन के साथ-साथ थोड़ी मात्रा में मस्तिष्क रक्तस्राव के लक्षण भी देखे - हालांकि यह उन लोगों में अधिक आम था जिनमें ApoE4 जीन था या जो रक्त को पतला करने वाली दवाएं ले रहे थे।
मस्तिष्क में सूजन और रक्तस्राव के जोखिम का मतलब है कि लोगों को नियमित जांच और मस्तिष्क स्कैन कराने की आवश्यकता होती है, जिससे रोगी और डॉक्टर को इस उपचार योजना पर निवेश करने की आवश्यकता होती है। स्क्रीनिंग करने और उपचार को सुरक्षित रूप से संचालित करने के तरीके के बारे में डॉक्टरों को प्रशिक्षित करने में भी समय लगेगा।
एक अन्य मुद्दा इस दवा की धीमी गति है, जो महीनों तक उपलब्ध नहीं हो सकती है। पूर्ण अनुमोदन से पहले, मेडिकेयर केवल नैदानिक परीक्षणों में लोगों के लिए दवा को कवर करता था, लेकिन अब उसे लाखों लोगों की पात्रता का परीक्षण करना होगा। उच्च लागत और संभावित जीवन-घातक दुष्प्रभावों को देखते हुए, यह संभव है कि दवा अगले साल केवल कुछ चुनिंदा लोगों को ही पेश की जाएगी। फिर भी, विस्निव्स्की ने चेतावनी दी है कि मेडिकेयर केवल 80 प्रतिशत लागत को कवर करने के लिए सहमत हुआ है, जिससे मरीजों को महंगे चिकित्सा बिल का भुगतान करना पड़ सकता है।
“हालांकि अल्जाइमर से निपटने के लिए एक नई दवा निश्चित रूप से एक स्वागत योग्य सफलता है, लेकिन यह नैदानिक अभ्यास में कैसे तब्दील होगी यह एक सवाल बना हुआ है। नियोटिस का कहना है कि ये दवाएं अलग-अलग मरीज़ के आधार पर कम या ज्यादा प्रभावी और कम या ज्यादा खतरनाक हो सकती हैं। "इन सवालों का जवाब देने में वर्षों के वास्तविक-विश्व नैदानिक अनुभव की आवश्यकता होगी।"
