Jenn McNary, mère de six enfants, a lancé une campagne en ligne pour demander à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'approuver rapidement un médicament salvateur auquel un seul fils a accès - les deux garçons ont la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un muscle dégénératif maladie. Le fait que la mère de Saxtons River, dans le Vermont, ait déjà rencontré des hauts fonctionnaires de la FDA montre le pouvoir de la détermination et de l'amour d'une mère.
par Jenn McNary
comme dit à Julie Weingarden Dubin
Mes fils, Austin et Max Leclaire, ont une maladie mortelle. Austin (14 ans) et Max (11 ans) sont atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie de fonte musculaire progressive et terminale qui affecte principalement les garçons. La plupart des enfants sont en fauteuil roulant électrique à l'âge de 12 ans et ont besoin d'une assistance respiratoire à l'adolescence - généralement, l'espérance de vie se situe au début de la vingtaine. Les personnes affligées meurent paralysées sans pouvoir manger, respirer ou bouger par elles-mêmes. Il n'existe actuellement aucun traitement sur le marché.
Médicament miracle
À l'été 2011, Max était éligible à un essai médical pour Eteplirsen, un nouveau médicament qui semble arrêter la progression de la maladie. Max est sous Eteplirsen depuis plus de 86 semaines maintenant. Avant la drogue, il tombait beaucoup et commençait à dépendre de son fauteuil roulant manuel presque toute la journée pour se déplacer. Maintenant, Max ressemble beaucoup à un enfant normal de 11 ans. Il peut courir, sauter, grimper et jouer, et il ne tombe plus du tout. Les enfants avec Duchenne empirent toujours, mais Max et les autres garçons du procès se sont améliorés ou se sont stabilisés. Ce médicament change la vie et est révolutionnaire – le premier médicament du genre à modifier le mécanisme sous-jacent de la maladie et à offrir à ces enfants une bien meilleure qualité de vie.
Quand Austin avait 10 ans, il est devenu complètement non ambulatoire et il n'a pas été inclus dans l'essai clinique pour Eteplirsen parce qu'ils exigeaient que les enfants soient capables de passer un test de marche de six minutes afin de qualifier. Austin commence à perdre la fonction du haut de son corps et a besoin d'aide pour des tâches quotidiennes même mineures telles que couper sa nourriture, prendre un verre et s'habiller. Duchenne est une maladie évolutive, donc chaque jour il perd un peu plus de fonction.
Campagne de puissance
Chaque minute compte et je m'occupe de l'association à but non lucratif DMD Hero, que j'ai fondée en octobre avec mon mari, Craig. McNary, pour aider à faire passer de nouveaux médicaments prometteurs aux patients atteints de DMD plus rapidement et plus efficacement, par le biais du plaidoyer et sensibilisation.
Nous avons également été contactés par changer.org — la plus grande plateforme de pétition au monde — il y a cinq mois, et a lancé une campagne urgente. Notre pétition disait: « La FDA s'il vous plaît approuver le médicament dont mes garçons ont besoin pour survivre – mes deux fils méritent vivre." La pétition visait à la FDA pour leur demander d'envisager Eteplirsen pour accéléré approbation. Change.org a contribué à faire entendre nos voix à Washington et à nous soutenir dans notre quête d'une audience auprès de la FDA.
Nous avons eu trois réunions très positives avec la FDA au cours des derniers mois. Nous nous sommes sentis très encouragés par le fait que la FDA est à l'écoute et est très intéressée à proposer des traitements nouveaux et innovants aux patients qui en ont besoin, le plus rapidement possible. Je crois que l'approbation accélérée se produira.
En attendant son tour
Salut les mamans : Connaissez-vous une mère avec une belle histoire? Nous recherchons des histoires de maman. Envoyez un courriel à [email protected] avec vos suggestions.
Je crois que notre histoire résonne avec les gens, qu'ils aient des enfants ou non et qu'ils soient touchés par Duchenne ou non. En fin de compte, nous parlons d'une famille coupée au milieu, avec un fils prospère et l'autre fils mourant littéralement en attendant le médicament salvateur. C'est douloureux et brut et je ne pense pas qu'il y ait une personne au monde qui ne se sente pas pour Austin alors qu'il attend son tour.
Je suis devenu une personne qui a peur de très peu, qui parlera à n'importe qui ou fera n'importe quoi si cela peut aider mes enfants. Être mère d'enfants avec un terminal maladie vous rend d'autant plus courageux et persistant. J'espère que mes enfants ont appris à se défendre, à défendre ce qui est juste ou ce en quoi ils croient. J'espère qu'ils ont appris que tout le monde peut faire la différence, et qu'il y a des gens vraiment gentils et dévoués qui travaillent très dur pour les aider.
Maman Sagesse
Entourez-vous de personnes qui vous soutiennent et vous responsabilisent, et qui veulent vraiment vous aider de toutes les manières dont vous avez besoin. Une équipe solide sur laquelle s'appuyer lorsque les choses se compliquent est la chose la plus précieuse que vous puissiez avoir.
Crédit image (photo du haut): Justin Ferland Photography
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