Jenn McNary, Mutter von sechs Kindern, startete eine Online-Kampagne, um die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für eine schnelle Genehmigung eines lebensrettendes Medikament, zu dem nur ein Sohn Zugang hat – beide Jungen haben Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einen degenerativen Muskel Krankheit. Die Tatsache, dass sich die Mutter aus Saxtons River, Vermont, bereits mit hochrangigen Beamten der FDA getroffen hat, zeigt die Kraft der Entschlossenheit und Liebe einer Mutter.
von Jenn McNary
wie Julie Weingarden Dubin erzählt
Meine Söhne Austin und Max Leclaire haben eine tödliche Krankheit. Austin (14 Jahre alt) und Max (11 Jahre alt) haben Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine terminale progressive Muskelschwunderkrankung, die hauptsächlich Jungen betrifft. Die meisten Kinder sitzen im Alter von 12 Jahren in Elektrorollstühlen und benötigen Atemhilfe von ihren Teenagern – im Allgemeinen liegt die Lebenserwartung bei Anfang 20. Die Betroffenen sterben gelähmt, ohne selbst zu essen, zu atmen oder sich zu bewegen. Derzeit gibt es keine Behandlung auf dem Markt.
Wunderdroge
Im Sommer 2011 war Max für eine medizinische Studie mit Eteplirsen geeignet, einem neuen Medikament, das das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen scheint. Max ist jetzt seit über 86 Wochen auf Eteplirsen. Vor der Droge stürzte er viel und war fast den ganzen Tag auf seinen manuellen Rollstuhl angewiesen, um sich fortzubewegen. Jetzt ist Max einem normalen 11-Jährigen sehr ähnlich. Er kann rennen, springen, klettern und spielen und fällt überhaupt nicht mehr. Kinder mit Duchenne werden immer schlimmer, aber Max und die anderen Jungen im Prozess sind besser geworden oder haben sich stabilisiert. Dieses Medikament ist lebensverändernd und bahnbrechend – das erste Medikament seiner Art, das den zugrunde liegenden Mechanismus der Krankheit verändert und diesen Kindern eine viel bessere Lebensqualität verleiht.
Als Austin 10 Jahre alt war, wurde er vollständig nicht gehfähig und wurde nicht in die klinische Studie aufgenommen Eteplirsen, weil sie verlangten, dass Kinder einen sechsminütigen Gehtest absolvieren können, um qualifizieren. Austin beginnt, die Funktion seines Oberkörpers zu verlieren, und benötigt Hilfe auch bei kleineren täglichen Aufgaben wie dem Schneiden seines Essens, dem Trinken eines Getränks und dem Anziehen. Duchenne ist eine fortschreitende Krankheit, daher verliert er jeden Tag ein wenig mehr an Funktion.
Machtkampagne
Jede Minute zählt und ich bin mit dem gemeinnützigen DMD Hero beschäftigt, den ich im Oktober mit meinem Mann Craig gegründet habe McNary, um zu helfen, vielversprechende neue Medikamente schneller und effizienter an DMD-Patienten zu bringen, durch Interessenvertretung und Bewusstsein.
Wir wurden auch kontaktiert von change.org – der weltweit größten Petitionsplattform – vor fünf Monaten und startete eine dringende Kampagne. Unsere Petition lautete: „FDA genehmigt bitte die Medizin, die meine Jungs zum Überleben brauchen – meine beiden Söhne verdienen es“ Leben." Die Petition richtete sich an die FDA, um sie aufzufordern, Eteplirsen als beschleunigtes Verfahren in Betracht zu ziehen die Genehmigung. Change.org hat maßgeblich dazu beigetragen, dass unsere Stimmen in Washington gehört und uns bei unserem Bestreben unterstützt wurden, ein Publikum bei der FDA zu bekommen.
Wir hatten in den letzten Monaten drei sehr positive Treffen mit der FDA. Wir haben uns sehr ermutigt gefühlt, dass die FDA zuhört und sehr daran interessiert ist, den Patienten, die sie benötigen, so schnell wie möglich neue und innovative Behandlungen anzubieten. Ich glaube, dass es zu einer beschleunigten Zulassung kommen wird.
Warten, bis er an der Reihe ist
Hallo, Mütter: Kennen Sie eine Mutter mit einer tollen Geschichte? Wir suchen Muttergeschichten. Senden Sie Ihre Vorschläge per E-Mail an [email protected].
Ich glaube, dass unsere Geschichte bei den Menschen ankommt, egal ob sie Kinder haben oder nicht und ob sie von Duchenne berührt wurden oder nicht. Letztendlich sprechen wir von einer Familie, die mittendrin abgeschnitten hat, wobei ein Sohn gedeiht und der andere buchstäblich stirbt, während er auf das lebensrettende Medikament wartet. Es ist schmerzhaft und roh und ich glaube nicht, dass es einen Menschen auf der Welt gibt, der kein Mitgefühl für Austin hat, während er darauf wartet, dass er an der Reihe ist.
Ich bin ein Mensch geworden, der vor wenig Angst hat, der mit jedem redet oder alles tut, wenn es meinen Kindern hilft. Mutter von Kindern mit Terminal sein Erkrankung macht dich nur viel mutiger und ausdauernder. Ich hoffe, meine Kinder haben gelernt, für sich selbst einzutreten, für das einzustehen, was richtig ist oder woran sie glauben. Ich hoffe, sie haben gelernt, dass jeder etwas bewegen kann und dass es einige wirklich nette und engagierte Menschen gibt, die sehr hart arbeiten, um ihnen zu helfen.
Mama Weisheit
Umgeben Sie sich mit Menschen, die Sie unterstützen und stärken und aufrichtig helfen wollen, wo immer Sie es brauchen. Ein starkes Team, auf das man sich verlassen kann, wenn es hart auf hart kommt, ist das Wertvollste, was man haben kann.
Bildnachweis (oberes Foto): Justin Ferland Photography
Lesen Sie mehr über echte Mütter
Mama Geschichte: Mein Sohn hat die Niemann-Pick-Krankheit
Elternschaft und Autismus: Amys Geschichte
Mama-Geschichte: Ich helfe Obdachlosen, ihr Leben wieder aufzubauen
